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血脑屏障(blood-brain barrier，BBB)可有效保护中枢神经系统(central nervous system，CNS)免受有害物质的侵袭。然而，98％的脑疾病治疗药物由于BBB的存在无法进入NS。基因治疗是有潜力的治疗手段，但现存的基因载体静脉注射难以跨越BBB，目前主要采用开颅术或脑实质直接定位注射的方式。这些方式伤害大且难以将外源基因运送到脑的广泛范围。脑基因靶向技术可以通过静脉注射的方式使外源性基因在CNS广泛表达。研究表明，BBB上存在某些特异性受体，如转铁蛋白(Transferrin，Tf)受体和胰岛索受体等。Tf受体因其在毛细血管上的表达仅限于脑毛细血管内皮而备受关注。另外，树突状分枝物聚酰胺-胺(polyamidoamine，PAMAM)是目前新兴的一类纳米级高分子材料。PAMAM高度分枝，表面富含氨基，带正电，可与带负电的DNA通过静电作用结合。本实验通过具有双功能基团的亲水性高分子聚乙二醇(polyethylene glycol，PEG)连接PAMAM和Tf，合成新型脑靶向基因载体，考察其细胞摄取性质和体内脑靶向能力。