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目的:探讨不同剂量去甲氧柔红霉素为基础的联合诱导方案治疗年轻初发急性髓细胞白血病的临床疗效和长期预后。方法:收集2009年1月至2014年7月期间我院收治的采用IA方案诱导化疗的年轻(<55岁)初发AML的临床资料,筛选出病例资料完整的病例149例,对患者身高体重、确诊时血象、外周血异常细胞数、免疫分型、染色体等资料进行回顾性分析研究,并用NCCN诊疗指南进行预后分组,根据使用去甲氧柔红霉素(IDA)剂量,将患者分成高标准剂量IA组(10-12mg/m2/d)、低标准剂量IA组(8-9mg/m2/d)和低剂量IA组(<8mg/m2/d),比较初次诱导完全缓解率、总完全缓解率等疗效指标,比较化疗期间血液学及非血液学不良事件,并对2年的OS、EFS、RFS等长期预后指标进行评估。结果:共纳入149例年轻(<55岁)初发AML患者,高标准剂量IA组34例,低标准剂量IA组53例,低剂量IA组62例。低标准剂量IA组的一疗程CR率(75.5%)、一疗程有效率(94.3%)、总CR率(81.1%),均显著高于低剂量IA组(P<0.05);高标准剂量IA组的一疗程CR率(79.4%)、一疗程有效率(97.1%)、总CR率(85.3%),也均显著高于低剂量IA组(P<0.05)。亚组分析中显示,标准剂量IA的优势主要体现在细胞遗传学中危及NPM1基因突变阴性、FLT3-ITD基因突变阴性的患者中。多因素分析后也证实了标准剂量IA的确在诱导缓解疗效上优于低剂量IA:低标准剂量IA相比于低剂量IA,总完全缓解的比值比是2.597(95%CI1.010-6.678;p=0.048),高标准剂量IA相比于低剂量IA,总完全缓解的比值比是4.721(95%CI1.495-14.906;p=0.008)。不良反应方面,除化疗期间白细胞最低值存在显著差异外,其余均无明显差异,两组早期死亡病例数也相当。生存预后方面,低标准剂量IA组在OS上显著优于低剂量IA(p=0.030),而且高标准剂量IA组与低剂量IA组相比,OS也有改善的趋势,但未达到统计学差异(p=0.054);而低标准剂量IA组与高标准剂量IA组在OS上无明显统计学差异(p=0.888)。其余EFS及RFS等预后指标上,三组间无统计学差异。结论:对于年轻(<55岁)初发急性髓细胞白血病患者,标准剂量去甲氧柔红霉素方案化疗可以显著提高患者诱导缓解率。年轻AML患者可很好的耐受标准剂量IDA,不同剂量去甲氧柔红霉素方案在不良反应方面相似。高剂量IDA在一定程度上能改善年轻(<55岁)AML患者OS,但对EFS、RFS影响不显著。