儿童型重症肌无力临床疗效及影响因素分析

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背景重症肌无力(myasthenia gravis,MG)是一种自身免疫性疾病,任何年龄段均可发病。我国儿童型MG占MG总数一半左右。儿童型MG与成人MG有相同的发病机制,但是临床特征及治疗方式有所差别。国内外关于MG的报道多是成人MG,而儿童型MG的报道相对较少。目前国内外对于儿童型MG的治疗没有达成统一的意见,对于儿童型MG临床疗效的报道也并不多见,其中多以小样本量的研究为主。这使得儿童型MG临床疗效及影响因素的研究显得十分必要。目的探讨儿童型重症肌无力临床疗效及影响因素。方法通过回顾性分析研究2016年12月-2021年6月在河南省人民医院儿科、神经内科及重症肌无力综合诊疗中心接受临床治疗的儿童型重症肌无力患者114例。单因素分析采用χ2检验或Fisher确切概率法,以P<0.05为具有统计学研究意义。然后将单因素分析中差异有统计学意义的因素纳入多因素COX回归模型中,探讨影响临床疗效的因素;通过分析COX回归模型所得出影响因素的优势比(OR)及其95%置信区间,分析纳入的因素对儿童型重症肌无力患者临床疗效的影响;最后综合分析儿童型重症肌无力患者临床疗效及临床疗效的有利因素。结果纳入研究的患者总共114例,随访患者114例,全部患者均获得完整随访资料,随访率100%。随访时间最短为五个月,最长为五十个月,中位随访时间为三十个月。114例儿童型重症肌无力患者中完全缓解59(51.8%)例,部分缓解45(39.4%)例,未缓解10(8.8%)例。有效(临床缓解+部分缓解)104(91.2%)例,无效10(8.8%)例。临床缓解59(51.8%)例,临床未缓解55(48.2%)例。单因素分析显示,临床缓解组、部分缓解组、未缓解组之间儿童型重症肌无力患者首发症状为全身型(P=0.030)、治疗前乙酰胆碱受体抗体阳性(P<0.001)、治疗前病程≤3个月(P<0.001)及胆碱酯酶抑制剂联合手术的治疗方式(P=0.037)临床疗效较好,差异具有统计学意义。临床缓解组与临床未缓解组间多因素回归分析表明治疗前病程≤3个月的儿童型重症肌无力患者临床疗效更佳。不同治疗方案对儿童型重症肌无力临床疗效的分析比较显示胆碱酯酶抑制剂联合手术比胆碱酯酶抑制剂容易获得临床缓解(P=0.006),差异有统计学意义。而胆碱酯酶抑制剂联合糖皮质激素的治疗方式、胆碱酯酶抑制剂联合非糖皮质激素类免疫抑制剂的治疗方式及胆碱酯酶抑制剂联合手术的治疗方式在儿童型重症肌无力的临床疗效上无显著差别,差异无统计学意义(P’>0.008)。结论(1)胆碱酯酶抑制剂联合手术治疗可以考虑成为胆碱酯酶抑制剂联合非糖皮质激素类免疫抑制剂和胆碱酯酶抑制剂联合糖皮质激素治疗儿童型重症肌无力的替代方式,且胆碱酯酶抑制剂联合手术的治疗方式可以使儿童型重症肌无力患儿获得更佳的临床疗效。(2)首发症状为全身型、治疗前乙酰胆碱受体抗体阳性、胆碱酯酶抑制剂联合手术治疗方式及治疗前病程时间短的儿童型重症肌无力患儿可以获得较好的临床疗效,并且治疗前病程时间短的儿童型重症肌无力患儿容易获得更好的临床疗效。
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