【摘 要】
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基因治疗是通过将特定基因导入到功能细胞,用来有针对性地治疗疾病的一种安全的方法。基因治疗的成功离不开基因递送系统,该系统能够将治疗基因有效导入特定细胞或组织。然而,探索研究更加安全和高效的基因载体是目前非病毒基因治疗在临床应用中的重大挑战。近年来,合成的非病毒载体由于其具有许多优良特性而被用作仿病毒类基因载体,现已在基因治疗方面受到广泛研究。尽管此类载体能够实现一定程度的基因表达,但仍存在高细胞毒
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基因治疗是通过将特定基因导入到功能细胞,用来有针对性地治疗疾病的一种安全的方法。基因治疗的成功离不开基因递送系统,该系统能够将治疗基因有效导入特定细胞或组织。然而,探索研究更加安全和高效的基因载体是目前非病毒基因治疗在临床应用中的重大挑战。近年来,合成的非病毒载体由于其具有许多优良特性而被用作仿病毒类基因载体,现已在基因治疗方面受到广泛研究。尽管此类载体能够实现一定程度的基因表达,但仍存在高细胞毒性、低转染效率、低细胞识别和低摄取能力等问题,限制了其在基因治疗的临床应用。只有将这些问题解决,才能确保
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