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基因治疗需要开发高效、安全的载体系统，用于运载DNA或siRNA至目标组织。阳离子脂质体作为一类重要的非病毒载体，具有容易制备，重现性好，无免疫原性，能与大分子DNA形成稳定的复合物等优势。 本文以半乳糖为原料，合成了两类阳离子脂质体，第一类经过全乙酰化、脱1-O-乙酰基、三氯乙酰亚胺酯化、糖苷化、叠氮化、脱乙酰基保护、3，4-O-异丙叉基保护、醚化、脱异丙叉基、还原胺化和季铵盐化反应，合成不同长度疏水链连在糖环氧原子上的半乳糖衍生物阳离子脂质体:di-C12-Gal-TMA，di-C14-Gal-TMA，di-C16-Gal-TMA，di-C18-Gal-TMA;第二类经过全乙酰化、脱1-O-乙酰基、三氯乙酰亚胺酯化、糖苷化、叠氮化、脱乙酰基保护、还原氨化、叔胺化、季铵盐化反应，合成不同长度疏水链连在季铵盐头部氮原子上的半乳糖衍生物阳离子脂质体:Gal-DiC12MA，Gal-DiC14MA，Gal-DiC16MA，Gal-DiC18MA。 采用马尔文激光粒度仪测定阳离子脂质体及其DNA复合物的Zeta电位、平均粒径、PDI。结果显示:阳离子脂质体的Zeta电位在50-70 mv之间;平均粒径在130-245 nm之间，分布均匀;脂质体/DNA复合物Zeta电位随着N/P的增大而增大，第一类脂质体复合物在N/P大于4时达到正值，第二类脂质体复合物在N/P为2时就已为正值;除了di-C18-Gal-TMA/DNA，Gal-DiC18MA/DNA在低N/P时，平均粒径为300-450 nm，其余复合物的平均粒径在100-250 nm之间。用原子力显微镜表征阳离子脂质体及其DNA复合物的表面形貌，显示所有阳离子脂质体及其DNA复合物都呈球形，分散均匀。通过凝胶阻滞实验探究脂质体与DNA的结合能力，随着N/P的增大DNA在凝胶中的阻滞作用增强，除了di-C18-Gal-TMA，其余脂质体在N/P达到2时DNA已被结合完全。 以Lipo2000作阳性对照，分别检测阳离子脂质体携带DNA在PC-3，HEK293，HepG2，Mat, Hela，SW480，A375，7721细胞内的表达效果，以及阳离子脂质体携带siRNA在PC-3、Mat细胞中的基因沉默效果。结果表明:di-C16-Gal-TMA/DNA在PC-3，Mat, Hela细胞中有较好的表达效果;而Gal-DiC16MA/DNA在HEK293，HepG2细胞中有较好的表达效果; di-C16-Gal-TMA/siRNA和Gal-DiC16MA/siRNA在PC-3，Mat细胞中都有较好的基因沉默效果。同时细胞毒性实验表明di-C16-Gal-TMA，Gal-DiC16MA在PC-3，HEK293，HepG2，Mat，Hela五种细胞中的细胞毒性都较低。因此值得对di-C16-Gal-TMA，Gal-DiC16MA做更进一步的研究。