分层设计下基于金标准部分核实数据对患病率的检验过程

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在生物医学研究中,估计疾病的患病率是一个重要的研究课题。筛检方法虽然价格便宜,能迅速得到检测结果,但是常常出现误分判数据,而基于误分类数据得到的估计是有偏的;另一方面,虽然金标准检验没有误判但价格昂贵且耗时。为了克服这两种检验的不足,人们常采用二重抽样方法来获取数据,而通过这种抽样方法获得的数据也称之为部分核实数据。由于疾病的患病率可能会受到年龄、不同生活习惯等混杂因素的影响,为了避免这些因素的影响,人们常将这些混杂因素看作分层变量,进而考虑分层设计下的统计推断问题。本文在假定筛检检验的特异度和敏感度对于不同的层不同情形下,基于金标准分层部分核实数据考虑了疾病流行率(二项比例)的齐性检验问题,以及在疾病流行率满足齐性假定下,考虑了疾病流行率的显著性假设检验问题。对于疾病流行率的齐性检验问题,考虑了加权最小二乘统计量及其对数变换统计量,基于对数变换、logit变换,双对数变换的3种加权最小二乘统计量,Score检验统计量和似然比检验统计量等7种检验统计量,提出了基于这些检验统计量的渐近的检验过程和Bootstrap的检验过程。通过蒙特卡罗模拟研究了各种检验统计量及其检验过程的经验犯第一类错误的概率和经验功效。研究表明:在样本量较大时,所有的检验统计量的检验过程能很好地将经验犯第一类错误的概率控制在给定的显著性水平附近;在小样本下基于Score统计量的渐近检验过程能很好地控制犯第一类错误的概率且功效较高;除了疾病流行率和样本量都较小外,基于似然比统计量的渐近的检验过程也有较好的统计性质;而基于所提出的检验统计量的Bootstrap重抽样检验过程即使在小样本下犯第一类错误的概率都很接近给定的显著性水平。对于满足齐性假定下的疾病流行率的显著性检验问题,考虑了两种wald型检验统计量,基于对数变换、logit变换和双对数变换后的3种wald检验统计量和Score检验统计量,提出了基于这些检验统计量的渐近的检验过程和Bootstrap检验过程。通过蒙特卡罗模拟研究了各种检验的经验犯第一类错误的概率和经验功效以评价它们的统计性质。模拟研究表明:基于方差估计使用原假设下的参数估计的wald检验统计量、Score检验统计量的渐近的检验过程以及基于Bootstrap重抽样检验过程有良好的统计性质,它们犯第一类错误的概率都接近给定的显著性水平且具有较高的功效,因而它们被推荐使用于实际应用中。最后,通过三个实际数据进一步验证了本文方法的有效性。
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