目的:评估浸润性上尿路尿路上皮癌患者根治术后辅助全身化疗的临床疗效。方法:本研究回顾性分析2001年1月至2014年5月于大连医科大学附属第二医院确诊的浸润性上尿路尿路上皮癌患者45例,临床分期pT2N0/xM0、pT3N0/xM0。其中男性35例,女性10例,中位年龄60岁(37~74岁)。所有患者均行肾输尿管全长切除术加膀胱袖状部分切除术,其中33名患者于术后行吉西他滨(gemcitabine,G)联合顺铂(cisplatin,C)全身辅助化疗,对照组12例患者术后未行任何辅助治疗。两组患者术后均行定期随访观察,中位随访时间为31.7个月(5.7~98.6个月)。化疗组患者的具体用药方案为给予吉西他滨800~l000mg/m2静脉滴注,第1、8、15天;顺铂25mg/m2静脉滴注,第1~3天,静脉滴注顺铂期间予以充分水化(静脉滴注顺铂当天予以生理盐水1000~2000ml、葡萄糖氯化钠注射液1000ml进行水化处理以减小顺铂的毒性反应)。滴注化疗药物前30分钟常规给予地塞米松磷酸钠注射液5.0mg静脉推注及苯海拉明注射液20.0mg肌肉注射,滴注化疗药物后30分钟常规给予昂丹司琼8.0mg静脉滴注止吐处理。28天为1个疗程,3~4个疗程全部结束后评价疗效及不良反应。统计患者从手术之日起到有证据表明肿瘤复发或死亡之时止的无复发生存期及总生存期。对化疗过程中出现的毒副作用进行记录并按照美国国立癌症研究所通用毒性标准(NCI-CTC 3.0版)进行分级。结果:在接受化疗的随访患者中,有13名患者出现复发(39.4%),在未进行化疗的患者中,有8名出现复发(66.7%)(P=0.273)。在化疗组中,1、3、5年的无复发生存率分别为79.1%、64.8%及42.6%,在非化疗组中,1、3、5年的无复发生存率分别为53.6%、35.9%及22.6%,(分别为P=0.0347,P=0.0278及P=0.0428)。未化疗组的无复发生存率低于化疗组(P=0.0428)。并且多元Cox回归模型的多变量分析提示辅助化疗的应用与浸润性上尿路尿路上皮癌患者的无复发生存期之间有相关性(P=0.04)。在随访期间,化疗组有10名患者死亡(30.3%),非化疗组有9名患者死亡(75%)(P=0.006)。化疗组患者1、3、5年的总生存率为90.3%、82.0%及78.6%,非化疗组患者1、3、5年的总生存率为81.7%、36.6%及36.6%。化疗组及非化疗组患者的3年及5年生存率之间的差异具有显著统计学意义(分别为P=0.0155及P=0.0286)。非化疗组的总生存率显著小于化疗组(P=0.0365)。多元Cox比例风险模型分析提示辅助化疗的应用(P=0.005,RR=9.18)及淋巴结阳性状态(P=0.007,RR=8.29)与总生存期密切相关。化疗后共有3例患者出现3~4级贫血(9.1%),3例患者出现3~4级白细胞下降(9.1%)。6例患者化疗后出现3~4级恶心呕吐反应(18.2%),肝毒性等毒性反应均为1~2级,不影响持续化疗。2例患者因出现3~4级血肌酐升高(6.1%),但1周后缓解。最常见的不良反应为发热、贫血及胃肠道反应,对症处理后患者均可耐受。无化疗相关毒副作用导致治疗中止或中毒性死亡病例。结论:①对浸润性上尿路尿路上皮癌患者术后行全身辅助化疗安全有效;②全身辅助化疗不仅能提高浸润性上尿路尿路上皮癌患者的无复发生存率,同时延长患者总生存期。③绝大部分患者对化疗药物的毒性反应低于3级,依从性高,具有更好的耐受性。