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[背景]布加综合征（Budd-Chiari syndrome）的开通治疗主要指通过单纯球囊成形术（percutaneous angioplasty,PTA）或联合置入弹性金属支架（elastic metal stent,EMS）使阻塞的肝静脉流出道恢复通畅,是该疾病一线侵入性治疗措施。然而,单纯PTA术后1年内再狭窄发生率高达50%。既往回顾性研究表明PTA术中置入弹性金属支架可将再狭窄的风险降低80%,然而目前临床实践中主要是对已发生再狭窄的患者进行补救性支架置入或在初次手术中对可能发生再狭窄的患者选择性置入支架,前者无法预防再狭窄的发生,后者则因缺乏循证证据而可能难以覆盖潜在获益人群。相比之下,所有患者PTA术中常规置入金属支架可能是更好的解决方案,但BCS疾病的罕见性导致长期以来难以开展随机对照试验对常规置入支架的有效性和安全性进行研究。另一方面,尽管既往多项研究均尝试建立用于BCS患者预后评价的预测模型,但其目标人群不是接受开通治疗的患者,而考虑到BCS治疗决策中不同治疗措施的目标人群不同,其预后也存在差异,因而既往模型能否用于接受开通治疗的BCS患者仍不明确,目前也缺乏开通治疗特异性的预后评分来实现患者的个体化结局预测和危险分层。[目的]1)通过随机对照设计探究PTA术中常规置入金属支架（PTA+EMS）相比于单纯PTA能否有效改善开通治疗后静脉的长期通畅性、控制症状复发率,以及安全性是否良好;2)通过真实世界大样本回顾性队列研究分析开通治疗在我国BCS患者中的占比,验证PTA+EMS与单纯PTA相比的有效性与安全性差异,并利用多种敏感性分析方法检验主要结果的稳健性;3)检验既往评分在接受开通治疗的患者中预测效能,针对这一人群建立治疗特异性评分以进行个体化结局预测和危险分层。[方法]1)对我中心2014年7月至2017年9月期间拟接受开通治疗的18-75岁患者进行筛选,符合标准的患者按1:1 比例随机分配至PTA+EMS组或PTA组,并在完成随机化24小时内接受相应治疗。随机分组结果对统计分析人员及负责数据收集、整理和研究终点判定的研究者设盲。主要观察终点为再狭窄发生率,次要观察终点包括BCS相关症状及门脉高压并发症复发率、死亡、肝功能等。利用Kaplan-Meier法进行生存分析并估计其95%可信区间（confidence interval,CI）,并用Cox回归探索主要临床事件的预测因素。通过竞争风险分析、复发事件生存分析、亚组分析方法对结果进行验证;2)对我国6家中心2010年1月至2019年5月期间收治的BCS患者进行筛选,对符合纳入标准的患者收集其基线相关信息、治疗信息及随访期信息,分析不同治疗措施所占比例及其对患者生存贡献情况,对PTA+EMS与PTA治疗的患者进行再狭窄、症状复发等有效性指标和支架并发症发生率等安全性指标的比较,利用倾向指数匹配和亚组分析对主要结果进行检验。利用Cox回归分析筛选患者结局的预测因素并建立模型,绘制相应列线图,采用校正曲线、C指数、时间依赖的受试者操作特性曲线下面积（area under receiver operating characteristic curve,AUROC）等指标评估其预测性能并进行内部交叉验证,选取截断点后进行患者危险分层,并与既往其他模型检验。[结果]1)随机对照试验中共纳入88例患者,其中43例随机分配至PTA+EMS组,45例分配至PTA组。中位随访时间为27个月。PTA+EMS组仅1例患者（2%）发生再狭窄,PTA组有18例患者（40%）发生再狭窄。在生存分析中,PTA+EMS组患者再狭窄累积发生率显著低于PTA组（3年发生率分别为4%[95%CI 0-11.4%]vs.39.6%[95%CI 21.2-53.6%],log-rankp＜0.001）。PTA+EMS 组对比 PTA 组再狭窄风险比（hazard ratio,HR）为 0.04（95%CI 0.01-0.31）,绝对危险差异为 35.6%（95%CI 24.2-55.0）。另外,PTA+EMS组术后无症状复发生存亦显著优于PTA组（3年无症状生存分别为 89.1%[95%CI 78.5-99.8%]vs.40.5%[26.9-61.0%],log-rankp＜0.001,HR 0.23[95%CI 0.10-0.50]）,绝对危险差异为 39.2%（95%CI 19-55.1%）。同时,两组患者治疗相关并发症无统计学差异（2%vs.0%,p=0.489）,且未发生支架相关并发症,两组患者生存与肝功能亦无显著差异。竞争风险模型分析、复发事件生存分析和亚组分析结果与上述结果基本一致。2)在多中心回顾性队列研究中纳入的接受开通治疗的患者共有834例,占所有筛选患者的83.1%。而在这些患者中,87.1%的患者存在下腔静脉累及。队列的中位随访时间为58个月,5年无肝移植生存为91.1%（89.0-93.3%）。与单纯PTA治疗相比,PTA+EMS显著降低了 5年再狭窄率（两组患者分别为11.2%[7.0-15.3%]vs.24.1%[20.1-27.8%],HR 0.50[0.34-0.73],log-rankp＜0.001）和症状复发率（两组患者分别为 13.7%[9.0-18.2%]vs.20.5%[16.7-24.1%],HR 0.62[0.43-0.91],log-rankp=0.014）。但PTA+EMS组5年无肝移植生存相比于PTA组未见显著差异（90.2%[86.4-94.1%]vs.91.6%[89.1-94.3%],HR 1.11[0.70-1.78],log-rankp=0.647）。上述结果在倾向性指数匹配后的分析和多数亚组中保持一致。根据Cox回归分析结果利用患者基线时出血史、腹水、白蛋白和肌酐水平建立的BCS-recanalization评分C指数为0.71（0.66-0.76）,1年、3年和5年的时间依赖的受试者曲线下面积分别为0.76（0.69-0.83）,0.72（0.65-0.79）,和0.65（0.59-0.72）,优于既往其他预测模型。另外,利用该模型评分的截断点可对患者进行危险分层,高危患者的总体结局、静脉通畅率和症状控制情况均劣于低危患者。[结论]1)作为BCS领域首个随机对照试验,本研究发现PTA术中常规联合支架置入治疗短段阻塞型BCS患者能够有效预防再狭窄的发生并减少症状复发,而同时其安全性良好。2)在真实世界研究中,PTA+EMS能够确切改善有效性,且在倾向指数匹配后的分析和亚组分析中保持稳健,支架相关并发症发生率低且未见影响生存的情况。3)BCS-recanalization评分是首个BCS开通治疗特异性预后模型,能够用于患者个体化结局预测和危险分层,且预测效能优于其他评分,未来仍需对此模型进行外部验证。