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目的：观察补骨脂汤治疗肝肾不足，气滞血瘀证的局限型白癜风的临床疗效，通过对豚鼠白癜风模型TYR及HMB45的实验研究，探讨补骨脂汤治疗白癜风可能的部分作用机制。 方法：1.临床观察：随机将50例肝肾不足，气滞血瘀证的局限型白癜风患者分为治疗组和对照组各25例。治疗组口服补骨脂汤（每日1剂，水煎服，每次300mL，分早晚温服），外涂消白酊（我科制剂）每日3次，并联合NB-UVB照射（初始照射剂量为0.3J/cm2，隔日治疗一次，每次连续治疗，是否增加辐照剂量以及剂量增加的比例，依照治疗频率和治疗反应确定。）及卤米松乳膏外用。对照组给予甲氧沙林片口服（按体重0.5mg/kg计算，成人每次服用量为25mg，每周2次），外涂复方卡力孜然酊每日3次，同样外用卤米松乳膏及联合NB-UVB。各组均治疗12周，并对两组患者治疗后的临床疗效、进展期稳定期进行比较，并比较治疗前后的色素积分；2.动物实验：将50只豚鼠随机分为空白组、模型组、高剂量组、中剂量组及低剂量组。除空白组外，各组每日给予5％过氧化氢溶液2ml涂抹，早晚各一次，连续50天建立动物白癜风模型，药物组于造模第11天开始进行相应的药物灌胃，每天1次，于涂抹5%过氧化氢溶液后1h，连续给药40天。结束后对各组豚鼠进行疗效判定比较、黑色素的分布及毛囊数量、HMB45的表达及血清TYR的的测定。 结果：1.临床观察：50例肝肾不足，气滞血瘀证的局限型白癜风患者经过12周的治疗后，治疗组显效率为92.0%，总有效率为96.0%；对照组显效率为40.0%，总有效率为64.0%，两组相比，具有统计学差异(P＜0.05)。在进展期和稳定期方面，治疗组的显效率分别为85.7%、94.4%，对照组的显效率分别为22.0%、50.0%，两组比较均具有统计学差异(P＜0.05)。在两组治疗前后的色素积分方面，治疗组经治疗后的积分明显高于对照组，具有统计学差异(P＜0.05)；2.动物实验：①肉眼观察，空白组与模型组皮肤脱色的状况有较为明显的差异，模型组脱色部位的皮肤颜色较淡，有时可见散在的淡白色斑点，局部毛发变为发白的浅褐色，中间夹杂有白色毛发。②相关皮肤病理切片显示，与空白组相比较，模型组表皮的基底层、棘层及毛囊内的黑色素均有减少，在统计学上具有明显差异（P＜0.05）。③采用补骨脂汤的治疗组豚鼠白癜风模型，TYR明显高于模型组（P＜0.05），尤以高剂量组及中剂量组最为显著。在HMB45的表达上，治疗组里高剂量组及中剂量组与模型组相比显著提升（P＜0.05），而低剂量组则无统计学差异（P＞0.05）。 结论：补骨脂汤联合消白酊对肝肾不足，气滞血瘀证的局限型白癜风患者的临床疗效优于对照组。通过动物实验证明补骨脂汤可通过增加HMB45和TYR水平，有效地提高病变部位的黑色素含量，从而可能是治疗白癜风的作用机理之一。