成肌细胞移植治疗Duchenne型肌营养不良症的实验研究

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为进一步证实MTT肌肉注射方式的安全性和有效性,探索MTT治疗DMD全身分布的新途径,该实验采取以下方式进行:1.使用目前应用广泛国际公认的mdx小鼠作为DMD动物模型,并验证mdx配种鼠的子代是否仍具有同样的遗传学和组织病理学特征。2.建立小鼠成肌细胞和人胚胎成肌细胞体外分离培养、纯化和鉴定方法,为MTT作好前期工作。3.应用活体荧光探针Fluoro-Gold 标记成肌细胞核,监测成肌细胞移植后的分布及其与宿主细胞融合的情况。4.采用成肌细胞肌移植肌肉注射方式,进一步了解成肌细胞肌肉注射的效果。5.该实验还采取成肌细胞血管注射的方式进行,观察成肌细胞血管注射后的分布,以及dystrophin蛋白表达的情况,希望解决成肌细胞注射在骨骼肌细胞的广泛分布问题。
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