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目的：分析去甲基化药物阿扎胞苷治疗中危-2、高危组骨髓增生异常综合征的治疗效果和安全性。并结合国内外相关文献，对阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征的有效性、给药途径、给药剂量、安全性等方面进行系统讨论。 方法：分析2014年4月至2015年4月于齐鲁医院就诊的骨髓增生异常综合征的患者7例。所有患者的诊断均严格执行MDS国际诊断标准，根据WHO或FAB分型标准进行分型，根据IPSS进行危险度分级划分为中危-2、高危组别，均未接受过阿扎胞苷或其他去甲基化治疗。按照阿扎胞苷治疗方案，采用阿扎胞苷75mg/m2，皮下注射，每日1次，第1～7天给药，每28天为1个治疗周期。每个治疗周期开始前，评估患者的生命体征、一般情况。若WBC≥3.0×109/L，ANC≥1.5×109/L，PLT≥75.0×109/L，则维持上一周期剂量;若低于相应范围，则重新调整剂量。每个治疗周期的第1、7、14天检测血常规、肝肾功能，第3、6周期的第14天复查骨髓细胞学、骨髓活检和外周血涂片。第3周期及第6周期结束分别评估骨髓和血液学缓解情况。若第6周期结束，患者骨髓和血液学仍无明显改善，则终止阿扎胞苷治疗，若有效，则继续阿扎胞苷治疗。在治疗周期中，根据患者病情，配合给予G-CSF、成分输血、抗感染等对症支持治疗。若出现不良事件，及时评估及处理，根据病情决定是否继续阿扎胞苷治疗。 结果：7例患者中，接受8个疗程阿扎胞苷治疗者2例，7个疗程阿扎胞苷治疗者1例，5个疗程阿扎胞苷治疗者1例，4个疗程阿扎胞苷治疗者2例，2个疗程阿扎胞苷治疗者1例。其中，5例达血液学改善(HI)，2例达mCR、HI，2例达HI者死亡，无达到CR或PR者。2例死亡患者中，1例在接受2个周期治疗后，因感染性休克死亡;另1例在治疗4个周期后因多脏器功能功能衰竭死亡。7例患者共接受阿扎胞苷治疗38个疗程，主要不良事件为骨髓抑制及粒细胞缺乏相关感染。1例患者在第2周期给药期间出现消化道出血，考虑为十二指肠球部溃疡病史及经皮冠状动脉介入治疗后长期口服阿司匹林所致，与阿扎胞苷无关。1例患者在第1周期阿扎胞苷治疗结束发现肝功能异常，考虑为预防性应用抗真菌药物伏立康唑所致，停用伏立康唑后肝功能未再出现异常。 结论：中危-2、高危组骨髓增生异常综合征属于相对高危组，预后较差，向急性白血病转变率高，生存期短，多种药物治疗效果欠佳。阿扎胞苷属于去甲基化药物，对中危-2、高危骨髓增生异常综合征患者疗效明确，患者易耐受，对于本研究中的所有患者，排除非相关不良事件，均未出现明显的肝肾损害等不良反应。但本研究病例数较少，需大样本临床试验，进一步评估阿扎胞苷疗效及安全性。