目的:评价在血液系统恶性肿瘤患者经异基因造血干细胞移植(Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)后,采用小剂量芦可替尼联合免疫抑制剂治疗急慢性移植物抗宿主病(Graft-versus-hostdisease,GVHD)的疗效及其安全性。方法:回顾性分析2017年8月至2018年9月我院收治的38例GVHD患者,其中19例为急性移植物抗宿主病(Acute graft-versus-host disease,a GVHD),19例为慢性移植物抗宿主病(Chronic graft-versus-host disease,c GVHD),移植后中位时间处于8(1-56)月,在原有免疫抑制剂(糖皮质激素±环孢素/他克莫司±霉酚酸酯)治疗基础上加用芦可替尼,予5mg每日二次持续口服,症状缓解后5mg每日一次再减量至5mg隔日一次口服维持治疗。在此期间回顾性观察并评估芦可替尼治疗GVHD的各器官及系统缓解情况的临床疗效、药物起效时间,并记录血液系统不良反应、胃肠道反应、巨细胞病毒(Cytomegalovirus,CMV)激活、EB病毒激活等药物副作用。结果:38例患者中位随访时间为8(1～15)个月,27例(71.1%)完全缓解,8例(21.1%)部分缓解,3例(7.9%)无效,总体有效率为92.2%。a GVHD和c GVHD对芦可替尼的治疗反应有所不同,在a GVHD和c GVHD患者中缓解率分别达到94.7%(18/19)和89.5%(17/19)。服药后开始起效中位时间7(3-90)d,皮肤GVHD有效率(25/27)、肝脏GVHD(3/4)、肠道GVHD(5/5)、口腔GVHD(5/6)、肺部GVHD(4/4)、关节(1/1)、眼睛GVHD(3/3)。共有27例患者(27/38,71.1%)达到原有免疫抑制剂的减量或减停。3例患者停止服用芦可替尼后出现GVHD病情进展,继续芦可替尼治疗后获得症状控制。1例a GVHD患者服药期间出现CMV激活,因CMV肺炎死亡,1例a GVHD患者移植后复发死亡,其余均存活。结论:小剂量芦可替尼联合免疫抑制剂治疗急慢性GVHD患者耐受性良好,并具有一定疗效,可以作为激素难治性GVHD二线备选药物。