超分子化学是研究分子间识别和组装由多学科交叉融合形成的全新学科,主要包括化学、药学、生物学以及材料学等热门研究领域。超分子化学中的识别技术可以在不改变药物分子结构和功能的条件下通过非共价键相互作用制备成包合物,用来提升药物的水溶性、稳定性以及降低毒性等。超分子自组装指不在外力干预下能自发组织、聚集成高度有序结构的过程。对主体分子进行合理的化学修饰可以得到具有新功能的超分子主体,在负载药物分子后可以实现对客体药物的靶向递送、p H依赖性释放以及缓释等目的。环糊精具有优异的生物相容性,可以很好的作为药用辅料用于药物制剂的开发。此外,开环葫芦脲作为近年来被开发出来的新一代超分子主体,其C型柔性可调空腔和优异的水溶性具有很好的研究和应用价值。本论文旨在设计生物素功能化的超分子药物载体并用于药物递送系统。通过多胺链将生物素与β-环糊精连接起来,合成了一系列具有新型功能化的肿瘤靶向超分子药物载体。然后与具有显著生物活性,但水溶性及稳定性较差的木犀草素（LU）制备成主客体包合物,通过UV-Vis、NMR、XRD、FT-IR、TG、SEM等一系列表征研究了它们的特性以及在水相和固态中的结合行为。此外,MTT实验表明形成包合物后LU的细胞毒性得到改善,CLSM用于直接证实包合物的肿瘤靶向能力,此外还设计了添加过量生物素使其靶向能力降低可以从侧面证实其肿瘤靶向作用。大麻二酚（CBD）是大麻中一种特殊的成分,具有广泛且优异的药理活性,但是CBD存在水溶性差和无特异性等问题,限制了其在生物医药领域的应用。为了解决这些问题,成功制备了一种具有靶向功能的超分子主体BIO-CD。随后,将金刚烷修饰的大麻二酚与功能化超分子主体进行识别、组装。结果表明,两者形成了化学计量比1:1的主客体包合物。MTT和CLSM结果显示,AD-CBD/BIOCD包合物对三种人类癌细胞系具有优异的靶向作用和抗癌活性。此外,药物释放实验表明包合物可以在弱酸性条件下释放药物。以上结果均表明,ADCBD/BIO-CD包合物具有优异的靶向性和抗癌活性,有望作为一种新的治疗方案应用于临床治疗。基于超分子自组装的药物载体已被证明是一种有效的药物递送方法。我们以功能化开环葫芦脲（ACBB）为主体单元,AD-CBD为客体单元,直接构建了基于自组装的功能化超分子胶束（FSMs）。通过NMR、FT-IR、TG和DSC证实了两亲性包合物组成成分之间的相互作用,并通过TEM和DLS观察了FSMs的形状和尺寸。基础细胞实验研究了FSMs对其生物学性质的影响,MTT法检测细胞毒性,CLSM直接验证靶向性,流式细胞术检测结果显示FSMs可诱导癌细胞凋亡。由于FSMs具有合适的尺寸、稳定性高和特异性靶向能力等特点,可以实现药物在肿瘤部位有效地积累,因此表现出更强的细胞毒性、摄取行为和凋亡率,在药物递送领域具有巨大的应用潜力。