目的:比较以伊立替康为主与以多西他赛为主的化疗方案二线治疗晚期食管癌的临床疗效及毒副反应并分析影响患者预后的可能因素。方法:回顾性分析2012年1月至2014年12月期间资料完整的江苏省苏北人民医院肿瘤科收治的134例进行二线治疗的晚期食管癌患者的病例资料,所有患者随访均达到一年以上。其中以伊立替康为主的化疗方案组68例,以多西他赛为主的化疗方案组66例。进行疗效评价的患者至少接受2个周期的全身化疗,每2个周期采用影像学评价临床疗效。根据实体瘤疗效评价(RECIST)标准评价近期疗效:完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、稳定(SD)、进展(PD)。比较两组患者的客观缓解率(ORR)、疾病控制率(DCR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)。根据美国国立癌症研究所常规毒性判定标准(NCI-CTC)判定患者的毒副反应和用药安全性。采用Cox回归对影响患者预后的因素包括患者状况(年龄、性别、PS评分、复发转移时间)、TNM分期(肿瘤浸润深度、淋巴结转移、远处转移)及二线化疗方案进行分析,分析以上各因素对OS的影响。结果:(1)两组病例资料在性别、年龄、病灶部位、BMI、PS评分、肿瘤最长径、病理类型、TNM分期、肿瘤转移部位及复发转移时间上均无统计学差异(P>0.05)。(2)临床疗效:伊立替康组和多西他赛组化疗的平均周期相似,分别为3.8±0.77个周期和3.7士0.92个周期(P>0.05);两组治疗结束后均无CR病例,伊立替康组与多西他赛组的PR患者分别为15例(22.0%)和14例(21.2%),SD患者分别为14例(20.6%)和18例(27.3%),PD患者分别为39例(57.4%)和34例(51.5%);伊立替康组的ORR为22.0%略高于多西他赛组的21.2%,但两者无统计学差异(P>0.05);多西他赛组的DCR为48.5%略高于伊立替康组的42.6%,但两者无统计学差异(P>0.05);伊立替康组和多西他赛组患者的中位OS分别为 6.3 个月(95%CI:5.42-7.27 个月)和 6.5 个月(95%CI:5.49-7.42 个月),中位 PFS 为 2.2个月(95%CI:1.60-2.84 个月)和 2.4 个月(95%CI:1.63-2.96 个月),两组的中位 OS、PFS比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。(3)毒副反应:毒副反应主要为骨髓抑制(中性粒细胞降低、血小板降低、血红蛋白降低)、消化道毒性(恶心、呕吐、腹泻)、肝功能异常(AST升高)、脱发等。整体毒副作用可以耐受,但两组有所不同。多西他赛组Ⅲ-Ⅳ度贫血、脱发发生率分别为27.3%、36.4%明显高于伊立替康组的5.9%、5.9%(P<0.01)。伊立替康组Ⅲ-Ⅳ度腹泻发生率为41.2%明显高于多西他赛组的12.1%(P<0.01)。(4)影响患者预后的因素:伊立替康组和多西他赛组预后无统计学差异(P>0.05);不同性别、年龄、病灶部位、BMI、病理类型、转移部位的患者预后无统计学差异(P>0.05)。单因素分析示PS评分≥2分、肿瘤最长径≥3cm、肿瘤浸润深度为T3/T4、N3淋巴结转移、远处转移、复发转移时间≤6个月差异具有统计学意义(P<0.05),是影响患者预后的因素;多因素分析示PS评分≥2分、N3淋巴结转移、远处转移因素差异具有统计学意义(P<0.05),是影响患者预后的独立因素。结论:(1)伊立替康方案与多西他赛方案二线治疗晚期食管癌的临床疗效无统计学差异,ORR分别为22.0%和21.2%,DCR分别为42.6%和48.5%;中位OS分别为6.3个月和6.5个月,中位PFS分别为2.2个月和2.4个月。(2)伊立替康方案与多西他赛方案二线治疗晚期食管癌的毒副反应主要以骨髓抑制、消化道毒性、肝功能异常等为主,Ⅲ-Ⅳ度不良反应发生率小,具有较好的安全性和耐受性。多西他赛组Ⅲ-Ⅳ度贫血、脱发的发生率较伊立替康组高(P<0.05),伊立替康组Ⅲ-Ⅳ度腹泻发生率较多西他赛组高(P<0.05)。(3)PS评分、肿瘤最长径、肿瘤浸润深度、淋巴结转移、远处转移、复发转移时间对患者预后有明显影响。体能状态好、肿瘤体积小、肿瘤浸润深度浅、淋巴结转移少、无远处转移、复发转移时间长的患者预后较好。