随着纳米技术的飞速发展,多功能纳米材料在众多疾病（如细菌感染、恶性肿瘤等）治疗中得到普遍应用。其中,具有特殊光学性质、表面易修饰和高药物负载量的硅纳米材料在生物成像和疾病治疗领域中得到广泛关注。另一方面,转运蛋白是生物膜内外化学物质以及信号交换的重要媒介。值得指出的是,目前利用转运蛋白递送硅纳米材料的给药策略还鲜有报道。本文旨在开发新型的药物传递系统,利用不同的膜转运蛋白递送糖基化硅纳米制剂进入细菌和哺乳动物细胞内部,用于治疗眼部细菌感染和抑制脑内皮细胞新生血管生成。主要的研究内容如下:第一章:简要介绍了 ABC（ATP-binding cassette）转运蛋白、葡萄糖转运蛋白（glucose transporters,GLUTs）和荧光硅纳米材料的结构和功能。概述了近年来转运蛋白在生物领域的应用以及荧光硅纳米材料在治疗细菌感染和抑制新生血管生成方面的研究进展。在此基础上,阐明本文的研究背景、意义和主要研究内容。第二章:反义肽核酸（antisense peptide nucleic acid,asPNA）可以通过序列定向靶向mRNA来限制特定基因的表达。但是单独的asPNA难以进入细菌内部,需要借助相应载体。而目前用于递送asPNA的大部分载体难以区分细菌细胞和哺乳动物细胞。据文献报道,细菌可以通过ABC转运蛋白选择性的转运α（1-4）-糖苷键连接的葡萄糖聚合物。受此启发,我们将葡萄糖聚合物（glucose polymer,GP）和asPNA修饰在荧光硅纳米颗粒（silicon nanoparticles,SiNPs）的表面（G-SiNPs-asPNA）,通过细菌膜表面的ABC转运蛋白将asPNA特异性递送进入细菌细胞,而不进入哺乳动物细胞,细菌摄取率达到59.4%。在细菌内部,G-SiNPs-asPNA特异性地与靶基因的mRNA的起始密码区相结合,激活内源RNA酶降解mRNA,从而限制靶基因的表达。其对多药耐药的大肠杆菌和耐甲氧西林金黄色葡萄球菌的抗菌率达到99%。该纳米制剂可以灵敏检测到由浓度低至约104 CFU细菌引起的角膜炎,对大鼠细菌性角膜炎以及眼内炎具有显著的治疗效果。第三章:胶质母细胞瘤是血管丰富、侵袭性极强的肿瘤,血管生成对胶质母细胞瘤的生长和发展至关重要,因此有效抑制血管生成的药物可以用于治疗胶质母细胞瘤。据文献报道,细胞可以通过GLUTs摄取葡萄糖。受此启发,合成了葡萄糖胺（glucosamine,G）修饰的负载吲哚菁绿（indocyanine green,ICG）的硅纳米制剂（GIS）。GIS可以被膜表面高表达葡萄糖转运蛋白1（glucose transporters 1,GLUT 1）的人脑微血管内皮细胞（human brain microvascular endothelial cells,HBMEC）摄取。在808-nm的激光照射下,GIS吸收光能将其转化为热能,在细胞内产生光热作用,对细胞划痕愈合的抑制率达到71.4%,对HBMEC细胞体外成管的抑制率达到80.3%,并有效破坏了 HBMEC细胞骨架,阻碍细胞迁移。第四章:总结了全文的主要内容,并分析了本文的创新点和不足之处,最后针对本文的局限性提出了改进方案。综上所述,本文构建了由葡萄糖聚合物和葡萄糖胺修饰的两种糖基化硅纳米制剂。它们分别通过细菌表面的ABC转运蛋白和细胞表面的GLUT1转运蛋白进入细菌和细胞内部,用于治疗大鼠眼部细菌感染和抑制脑内皮细胞新生血管的生成。该研究旨在发展基于转运蛋白递送硅基纳米材料的药物递送新策略,为细菌感染和新生血管等疾病提供新的治疗方法。