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目的:伴髓外病变(EMD)的多发性骨髓瘤(MM)患者往往预后不良,但是骨旁髓外病变(b EMD)和非骨旁髓外病变即严格髓外病变(s EMD)作为两种不同的类型,其临床特征及预后等方面的异同尚未完全清楚。本文旨在分析初诊伴不同类型EMD的MM患者临床特征、预后是否存在差异,并探讨其对不同治疗方案的反应,以期指导临床实践工作。方法:回顾性分析本院自2010年1月至2018年6月收治的112例初诊伴髓外病变的多发性骨髓瘤患者的各项临床资料。所有患者均按照国际骨髓瘤工作组(IMWG)诊断标准明确诊断。髓外病变均取活检并经病理学确诊。使用SPSS25.0软件进行数据分析。我们采用Kaplan-Meier法进行单因素分析及生存分析,Cox模型进行多因素分析,P<0.05差异认为具有统计学意义。结果:1.临床特征:b EMD组与s EMD组的MM患者之间各项临床特征均未见统计学差异(P>0.05)。2.髓外病变部位:b EMD组与s EMD组髓外病变部位分别最多见于肋骨(47.8%)及淋巴结(60.0%)。3.疗效评价:b EMD组与s EMD组的总缓解率(ORR)分别为66.6%和40.5%(P=0.010)。4.生存分析:b EMD组与s EMD组3年总生存率分别为54.7%和23.2%(P=0.004),2年无进展生存率分别为44.7%和13.8%(P=0.005),差异均有统计学意义。5.预后单、多因素分析:对99例患者单因素分析显示,年龄≥60岁、ISS分期Ⅲ期、血红蛋白(Hb)<110g/L、白蛋白(ALB)<40g/L、血钙>2.65mmol/L、β2微球蛋白(β2-MG)≥2.7mg/L为MM伴EMD患者OS的不良预后因素,多因素分析示年龄≥60岁、β2-MG≥2.7mg/L及TP53缺失阳性为OS的独立预后因素。对于b EMD组,ISS分期Ⅲ期、Hb<110g/L、乳酸脱氢酶(LDH)≥250U/L、β2-MG≥2.7mg/L、TP53缺失阳性均为影响OS的预后因素,β2-MG≥2.7mg/L是影响OS独立不良预后因素;对于s EMD组,年龄≥60岁、ISS分期Ⅲ期、β2-MG≥2.7mg/L均为影响OS的不良预后因素,其中年龄≥60岁及ISS分期Ⅲ期为独立的OS影响因素。6.治疗方案对预后的影响:硼替佐米或沙利度胺均不能改善b EMD组和s EMD组患者的OS及PFS。s EMD组含硼替佐米诱导化疗后序贯自体造血干细胞移植(ASCT)的患者中位PFS(P=0.001)和中位OS(P=0.004)与化疗后未行ASCT患者相比具有统计学意义。结论:1.b EMD组与s EMD组在临床特征上无统计学差异。2.s EMD组患者OS和PFS均差于b EMD组。3.年龄≥60岁、β2-MG≥2.7mg/L及TP53缺失阳性为影响EMD患者OS的独立预后因素。β2-MG≥2.7mg/L是影响b EMD组OS的独立不良预后因素;对于s EMD组,年龄≥60岁及ISS分期Ⅲ期为独立的OS不良预后因素。4.仅硼替佐米为主或沙利度胺为主的化疗均不能逆转EMD患者的不良预后,硼替佐米为基础的化疗序贯ASCT可能有助于延长s EMD组患者生存,改善预后。