【摘 要】
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血友病B(hemophilia B)是人凝血IX因子(human clotting factor IX, hFIX)缺乏所引起的一种严重凝血功能障碍性疾病。编码hFIX的基因(hFIX)位于人X染色体长臂远端,被定位于Xq2
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血友病B(hemophilia B)是人凝血IX因子(human clotting factor IX, hFIX)缺乏所引起的一种严重凝血功能障碍性疾病。编码hFIX的基因(hFIX)位于人X染色体长臂远端,被定位于Xq27. 1区域,全长34 kb,由8个外显子和7个内含子组成,cDNA全长2802bp,编码区1383bp。该病临床表现为自发性出血,严重者可导致关节变形或残疾。血友病B严重威胁着人类健康,为X染色体隐性遗传疾病,在男性中的发病率为三万分之一。血友病不仅给患者带来身体和精神上的痛苦,也使之承受着沉重的经济负担。血友病B治疗主要采用蛋白替代疗法,即静脉注射血液或血液制剂,但因存在材料来源有限、生产成本高等缺陷,使临床应用受限。利用植物系统表达或生产临床急需的凝血IX因子,不仅对解决上述问题具有积极作用,也为凝血IX因子生产提供了一条新途径。本研究尝试利用植物系统——番茄表达凝血IX因子(hFIX)。首先,构建含hFIX minigene的番茄果实特异性表达载
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