临床干预措施有效性的衡量指标改进研究

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医学上临床干预措施发挥有效性的方式包括三个方面:减少相应病症的发生率、减轻患者初始的病症严重程度或者加快患者的恢复速度。如何评估干预措施的有效性是临床医学上的重要问题。目前医学上通过患者固定期随访数据来进行临.床干预措施有效性的评估,评估方法主要有逐次显著性分析和构建综合测量指标。但是,这两种方法具有局限性:第一,随访时间滞后导致信息缺漏(逐次显著性分析方法的局限);第二,包含大量与干预无关的噪声(综合测量指标的局限);第三,只关注干预在恢复速度上发挥的作用(两者共同的局限)。本文将针对这些局限性进行改进,构建新的综合测量指标。相对于大量的依靠医学仪器或者医生对于患者病症的评判,现代医学更注重患者的自身临床感受。因此本文引入患者报告结局(Patient Reported Outcomes,PRO),用以反映患者对自身健康状况的主观感受。PRO常被作为基础来构建综合测量指标,从而衡量临床干预措施对于改善患者健康状况的有效性。进一步地,本文创建两个新的综合测量指标:最大序列差分(Maximum of Sequential Difference,MSD)以及调整曲线下面积(Modified Area Under the Curve,MAUC)。两指标均基于PRO为基础构建,解决了传统评估方法的三个局限,且分离了临床干预对于病症发生率、严重程度和恢复曲线不同方面的影响,更准确的衡量干预的有效性以及明确干预发挥作用的方式。为验证新指标的优劣,本文通过对患者固定时间间隔进行随访、添加额外的患者发生病症时间点的PRO局部线性估计等情况下调整相应的综合测量指标,在干预作用方式的三个差异场景下进行模拟分析以及差异显著性检验,并将其与传统指标进行功效对比。通过模拟发现本文提出的MSD和MAUC的表现优于传统指标,相应的综合测量指标配合t检验或针对尾分布的非参数检验,对识别干预发挥有效性的不同作用方式差异具有高功效。最后,通过实证分析进一步验证结论,实证结论与模拟结论一致。
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