目的本研究旨在通过对于重型血友病A患者的药物代谢动力学（PK）参数测定,运用PK指导个体化预防治疗并探究其治疗效果。方法选取在2020年1月至2021年12月期间华北理工大学附属医院血友病诊疗中心登记管理的接受预防治疗的重型血友病A患者,回顾性分析临床及随访资料,记录患者调整前预防治疗3个月的年化出血次数（ABR）、年化关节出血次数（AJBR）、年化靶关出血次数（ATJBR）及每周凝血因子Ⅷ消耗量等情况;所有患者分别于输注凝血因子Ⅷ制品3小时及24小时后检测血浆凝血因子Ⅷ活性水平。应用凝血因子Ⅷ群体模型分析软件my PKFiT,获取PK相关参数,包括半衰期和每周凝血因子Ⅷ活性水平＜1%的时间。制定个体化预防治疗方案。然后观察患者在接受PK指导的个体化预防治疗3个月后的ABR、AJBR、ATJBR及每周凝血因子Ⅷ消耗量情况,并对上述结果进行统计学分析。结果一共入组重型血友病A患者18例,中位年龄为23.5岁（范围18.5～37.5岁）。所有患者均进行了PK参数测定,并进行了治疗方案调整,其中13例增加了每周总剂量,5例减少了每周总剂量。18例重型血友病A患者接受PK指导前预防治疗的ABR为39.39±14.77次/年,经PK指导后个体化预防治疗的ABR为31.67±11.86次/年,两者差异具有统计学意义（P＜0.05）;PK指导前预防治疗的AJBR为25.61±8.02次/年,经PK指导后的个体化预防治疗的AJBR为19.94±8.03次/年,两者差异具有统计学意义P＜0.05;PK指导前预防治疗的ATJBR为17.61±5.97次/年,经PK指导后个体化预防治疗的ATJBR为14.33±5.13次/年,两者差异具有统计学意义（P＜0.05）;PK指导前预防治疗的每周凝血因子消耗量为4000（3000～6000）IU,经PK指导后个体化预防治疗的每周凝血因子消耗量为4208（3740～7556）IU,两者之间无明显差异（P＞0.05）。结论经PK指导的重型血友病A患者的个体化预防治疗可明显降低年化出血次数、年化关节出血次数和年化靶关节出血次数,且不增加每周凝血因子消耗量。图1幅;表4个;参101篇。