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目的:探讨儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症(Langerhans cell histiocytosis)的临床特点、治疗及预后相关因素,分析LCH-III方案的疗效及LCH治疗预后,评估和分析LCH患儿的生存率及复发率,为治疗提供可参考的方向。方法:收集浙江大学医学院附属儿童医院2014年1月-2019年5月收治住院并初次确诊为朗格汉斯细胞组织细胞增生症的145例患儿的资料,进行回顾性分析。根据LCH-III方案,将收治患儿分为单器官受累低危险组(SS-LCH组)、多器官受累低危险组(MS-LCH RO-组)和多器官受累高危险组(MS-LCH RO+组),给予相应强度化疗,评估6周、12周治疗疗效及最终随访时间疾病状态,分析治疗效果及相关预后。结果:本组资料共入组145例LCH初发病例,其中男77例,女68例(男女比1.13:1.00),诊断时的中位年龄为2.5岁,经评估,42例(29.0%)为单系统受累朗格汉斯细胞组织细胞增生症(SS-LCH),103例(71.0%)为多系统受累朗格汉斯细胞组织细胞增生症(MS-LCH),以包块(体表)为就诊主诉最为常见(40%)。治疗方面,单病灶(非危险部位)予以观察、消炎痛口服或LCH-III化疗方案治疗,单病灶(危险部位或特殊部位)、骨骼单系统多病灶、多系统累及病例均接受LCHIII化疗,复发难治性患儿采用克拉屈滨联合阿糖胞苷挽救治疗。145例患儿中,6人接受观察随访及消炎痛口服治疗,11人转院/放弃治疗,128人接受LCH-III方案化疗。110例患儿化疗后达到无活动性疾病状态,复发10例,总复发率6.9%(10/145),死亡2例(1例拒绝化疗;1例化疗效果欠佳,疾病进展)。6周疗效评估达到好转的占70.0%(n=87),12周疗效评估好转75.0%(n=96)。生存分析显示单系统受累(SS-LCH)患儿的5年生存率为100%,复发风险低,多系统受累患儿(MS-LCH)患儿的5年生存率为87.43%。尿崩症为最常见的永久性后遗症。初诊年龄、颅面骨累及、初诊时存在器官功能异常等对预后差异有影响。针对复发及难治的LCH患儿,采用克拉屈滨+阿糖胞苷方案化疗,能获得较满意的疗效,对于BRAF基因阳性的患儿,口服靶向药物的疗效尚有待验证。结论:儿童LCH病变发病高峰年龄为1-3岁,男童多于女童,骨骼特别是颅骨是最常见的受累部位。危险器官受累及早期治疗反应是影响预后的关键因素,对于难治复发LCH应及早进入挽救方案,克拉屈滨联合阿糖胞苷方案化疗对于难治复发性LCH患儿有较好疗效,靶向药物治疗具有良好前景。