【摘 要】
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研究背景骨髓增生异常综合征（MDS）是一组表现为外周血细胞一系或多系减少、骨髓造血细胞一系或多系发育异常与无效造血的造血干细胞克隆性疾病,其异质性大,部分患者可演变为急性髓系白血病。MDS患者自然病程和预后差异大,治疗方案宜个体化,而准确的判断预后是治疗方案制定的重要依据。目前评估预后的国际积分有IPSS、IPSS-R、WPSS积分,针对免疫表型的FCSS积分,针对合并疾病的MDS-CI评分,广泛
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研究背景骨髓增生异常综合征（MDS）是一组表现为外周血细胞一系或多系减少、骨髓造血细胞一系或多系发育异常与无效造血的造血干细胞克隆性疾病,其异质性大,部分患者可演变为急性髓系白血病。MDS患者自然病程和预后差异大,治疗方案宜个体化,而准确的判断预后是治疗方案制定的重要依据。目前评估预后的国际积分有IPSS、IPSS-R、WPSS积分,针对免疫表型的FCSS积分,针对合并疾病的MDS-CI评分,广泛用于肿瘤疾病的ECOG、KPS评分,还有2005年提出的身体虚弱程度评分。异基因造血干细胞移植是目前唯一可能治愈MDS的手段,但是MDS属于老年性疾病,由于年龄和组织配型的限制,许多患者不能受益于异基因造血干细胞移植。因此,如何延长患者的总生存期,提高其生活质量,对于所有MDS患者而言,都具有非常重要的意义。中医药参与MDS治疗可改善血液学指标,提高生活质量,部分患者得以控制原始细胞增殖而延迟甚至阻滞白血病的转化,从而改善预后。研究目的统计分析中西医结合干预下MDS患者的中位生存期、总生存期,探索MDS预后影响因素,为中西医结合分层治疗MDS提供依据。研究方法回顾性分析63例MDS患者的临床资料,用χ2检验对比证候分布,用Kaplan-Merier,Log-rank检验及COX回归模型评估预后生存影响因素。研究结果至观察截止,63例MDS患者死亡42例,存活21例。按国际预后积分IPSS、IPSS-R、WPSS积分分组,均显示出积分越高,危度分层级别越高,中医药参与组中位生存期越短的迹象。中医证候分布方面,气虚、血虚、血瘀出现率最高,较低危组、较高危组无差异,津液内停证在较低危组及较高危组中的分布有差异（P＜0.05）。Log-rank检验显示,津液内停证、实热证、IPSS/IPSS-R/WPSS积分、TP53突变、U2AF1突变、LDH水平、心血管疾病、感染性疾病（超过14天）、ECOG评分、KPS积分、CSHA身体虚弱程度评分、疗效均为MDS患者总生存期的影响因素（P＜0.05）。COX 比例风险模型分析MDS患者总生存期结果显示,实热证、疗效为影响MDS患者OS的独立因素。研究结论1、不论是按IPSS还是IPSS-R、WPSS预后积分分组,均显示出积分越高,危度分层级别越高,中西医结合治疗患者中位OS越短的迹象。虚损贯穿MDS疾病发展的始终,而邪实则随疾病发展不断累积。中医药参与MDS治疗不能单纯的采用“补益”中药治疗,还应该根据患者的危险分层,对较高危组患者采用一定“祛邪”药物治疗。2、在治疗MDS时,一定要注重细胞遗传学的各项检测以便正确地选择合理治疗方案。3、去甲基化治疗能使无法进行造血干细胞移植的患者,在生存周期上受益,选择合理的药量和疗程,是很有意义的临床工作,值得继续深入持久地开展下去。4、加强支持疗法,特别要积极治疗心血管疾病和感染性疾病,改善患者的体能状况以减少不必要的死亡。
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