【摘 要】
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研究背景地中海贫血是一种常染色体隐性遗传病,目前有输血、祛铁,造血干细胞移植和基因治疗等治疗方法,其中造血干细胞移植是最成熟的治愈方法。临床上进行移植治疗会首先考虑寻找HLA全相合的供者,在HLA全相合的情况下,不同的干细胞来源及移植物仍会导致不同的移植效果。目的比较HLA全合亲缘移植与HLA全合非亲缘移植治疗地贫效果;探讨在亲缘HLA全相合的前提下,进行不同移植物的地贫移植,存活率、无病生存率是
【基金项目】
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广东省省级科技计划项目（No.2016A020215102）
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研究背景地中海贫血是一种常染色体隐性遗传病,目前有输血、祛铁,造血干细胞移植和基因治疗等治疗方法,其中造血干细胞移植是最成熟的治愈方法。临床上进行移植治疗会首先考虑寻找HLA全相合的供者,在HLA全相合的情况下,不同的干细胞来源及移植物仍会导致不同的移植效果。目的比较HLA全合亲缘移植与HLA全合非亲缘移植治疗地贫效果;探讨在亲缘HLA全相合的前提下,进行不同移植物的地贫移植,存活率、无病生存率是否存在明显差异;探讨同胞全相合新鲜脐血移植在治疗地贫方面是否存在一定的优势。方法收集南方医院儿科2009-2020年间所有亲缘及非亲缘HLA全相合地贫移植的相关病例资料,以及2009-2020年间所有亲缘HLA全相合地贫移植的相关病例资料,进行回顾性分析。随访截止时间为2021年12月31日。统计各移植方式移植前患者、供者的移植相关特征,预处理、预防GVHD药物的差异,以及移植后的存活率、无病生存率、疾病相关死亡率、植入情况、移植后感染情况、VOD、GVHD及其它并发症发生情况,对各移植方式进行比较。结果共纳入474例重型β地贫患者。在亲缘及非亲缘HLA全相合地贫移植的比较组中,亲缘HLA全相合移植有154例,非亲缘HLA全相合移植有213例,且均为外周干来源,中位随访时间31个月,中位植入随访时间31个月。在亲缘HLA全相合地贫移植比较组中,新鲜脐血移植为43例、骨髓移植为18例、外周干移植为154例、冷冻脐血+骨髓移植为23例、冷冻脐血+外周干移植为22例,中位随访时间33个月,中位植入随访时间33个月。（1）本中心亲缘HLA全相合移植和非亲缘HLA全相合移植的OS和EFS分别为95.9±1.7%和95.2±1.5%（P=0.71）、95.9±1.7%和 93.8± 1.7%（P=0.34）,均无明显差异;亲缘HLA全相合移植的TRM为3.9%,非亲缘HLA全相合移植的TRM为4.7%。（2）亲缘HLA全相合移植和非亲缘HLA全相合移植的植入情况、三系植入时间无明显差异,但非亲缘组较亲缘组的血小板植入情况差（P=0.007）。（3）亲缘HLA全相合移植和非亲缘HLA全相合移植在移植期间的感染情况无明显差异,VOD的发生也无明显差异;但在移植后,非亲缘移植组更容易出现泌尿系统（P=0.005）及耳鼻喉（P=0.02）的并发症。移植后非亲缘移植组更易出现CMV（P=0.047）和多瘤病毒的感染（P=0.003）。（4）移植后1年内出现感染的细菌种类以革兰阳性杆菌和革兰阳性球菌为主。（5）非亲缘移植组较亲缘移植组更容易出现GVHD的发生（P＜0.001）,无论是急性GVHD（P＜0.001）还是慢性GVHD（P=0.007）,发生部位在皮肤的情况多（分别为P＜0.001和P=0.02）。（6）移植后亲缘HLA全相合移植和非亲缘HLA全相合移植的血清铁蛋白变化情况无明显差异。（7）在亲缘HLA全相合移植中,新鲜脐血移植与其它移植方式相比,其OS更高,EFS更低,但无明显统计学意义。（8）新鲜脐血移植的三系植入时间比其他移植组更长并具有统计学意义,且三系植入情况比外周干移植差（P＜0.001、P＜0.001、P＜0.001）。（9）新鲜脐血移植组移植后感染情况和其他移植组相比并无明显优势,VOD发生情况无明显差异。（10）新鲜脐血移植的GVHD的发生率、急慢性GVHD比例、急性GVHD的严重程度均较其它移植方式更低,但无明显统计学意义。结论HLA全相合亲缘与非亲缘地贫移植的OS和EFS无明显差异,但非亲缘移植的急/慢性GVHD发生率明显更高,且两者均以发生在皮肤为多。亲缘HLA全相合移植中,新鲜脐血移植较其它移植方式并无明显优势。
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