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研究目的：比较高三尖杉酯碱替代柔红霉素用于急性早幼粒细胞白血病(APL)治疗的疗效及安全性以探寻APL新的治疗策略。研究方法：78例APL初诊患者随机分入柔红霉素(DNR)治疗组(42例)和高三尖杉酯碱(DNR)治疗组(36例),DNR组采用全反式维甲酸(ATRA)联合DNR诱导缓解,DNR及阿糖胞苷(Ara-c)巩固治疗两疗程,再以米托蒽醌(MTZ)及Ara-c巩固第三疗程,HHT组以HHT替代DNR和MTZ,其余用药与DNR组相同,此后两组患者均进入ATRA、6-MP、MTX维持治疗。进行临床资料分析,并收集每疗程治疗后骨髓单个核细胞以半定量逆转录-聚合酶连反应(RT-PCR)、实时定量RT-PCR法检测PML/RARα mRNA表达水平,从两组患者分子生物学缓解率、每个疗程结束后PML/RARα表达水平、中枢神经系统白血病发生率、诱导缓解治疗中维甲酸综合症发生率、出血风险、心脏毒副作用发生率对比DNR和HHT用于急性早幼粒细胞治疗的疗效及安全性。结果：入组时两组患者基线特征类似。HHT治疗APL诱导缓解治疗后、第一疗程巩固化疗后、第二疗程巩固治疗后巢式RT-PCR法分子生物学缓解率分别为28.57%、82.86%和100%,而DNR治疗APL诱导缓解治疗后、第一疗程巩固化疗后、第二疗程巩固治疗后巢式RT-PCR法分子生物学缓解率分别为35.71%、75.61%和97.44%,两组间各数据比较p>0.05。第三疗程巩固治疗后两组均全部分子生物学缓解率均为100%。HHT组和DNR组中枢神经系统白血病发生率分别为8.57%和12.52%(p>0.05),凝血功能异常持续时间分别为15.28±10.33天和17.85±9.71天(p>0.05),输血浆数分别为和25.3(0-75.6)ml/kg和17.3(0-123.4)ml/kg(p>0.05),维甲酸综合症发生率分别为2.86%和14.27%(p>0.05),非一过性心脏毒副作用发生率分别为9.68%和13.89%(p>0.05),诱导缓解后HHT组和DNR组PML/RAR a mRNA表达水平指标NQ值的中位数分别为3.76和5.56(p>0.05),第一疗程巩固化疗后两组PML/RARα mRNA NQ值中位数分别为0和0.25(p<0.05),第二和第三疗程疗程巩固化疗后两组PML/RARα mRNANQ中位数值均为0。巩固治疗两组均给予ATRA、MTX、6-MP维持治疗,DNR组随访中位时间18月(1-45月),HHT组随访中位时间22月(1-69月),复发率分别为2.56%和3.03%。结论：HHT治疗急性早幼粒细胞白血病在临床疗效和分子生物学缓解作用上与DNR相似,且不增加治疗相关副作用和并发症发生率,可用于治疗急性早幼粒细胞白血病。