多年来,中国传统医学有许多对于骨性关节炎相关的临床研究,如有效的中药、证候分型的分类、随机对照试验等。关于中医治疗膝骨性关节炎的临床研究文献繁多,然而,目前很少有研究侧重于药物和剂量分析方面。因此,全面地收集和分析关于中医治疗膝骨性关节炎的临床文献,进行探讨并结合数据挖掘方法和循证医学来深入研究中医对膝骨关节炎证候的分型、核心药物及用药剂量分析,同时对中药治疗膝骨性关节炎的疗效和药物的安全性进行评价。为中医治疗膝骨性关节炎的用药提供新的思路,可为临床药物运用提供参考。目的：探讨中医药治疗膝骨性关节炎的用药规律及临床用药疗效分析。方法：本研究为分别搜集：①1994-2014年期间有关中药内治法治疗膝骨性关节炎的临床文献、②2000年1月至2014年12月有关中药外治法治疗膝骨性关节炎的临床文献,对每首中药复方的单味药药名、剂量组成进行梳理、收录,运用中医传承辅助系统软件进行分析药物“频数分析”、“关联分析”、“聚类分析”等进行分类统计,列举出频数居前的代表药物,统计分析常用核心药物的组合和新处方。并收集所有内服中药与西药治疗膝骨性关节炎的随机对照试验,采用RevMan 5.2软件对纳入研究结果进行meta分析,检验异质性,并根据异质性结果选择相应的效应模型。结局的效应指标为比值比(odds ratio, OR),均以95%可信区间(confidence interval, CI)表示。结果：①内服方药共搜集273个方药,260首口服汤剂,8首为丸剂、5首为散剂,涉及中药219味中药,共计3345次,补虚药用量最多,占33.95%,活血化瘀药次之,占21.09%,祛风湿药19.98%占第三,其次为解表药、利水渗湿药、清热药、平肝熄风药、化痰药等。前15位的药物排序依次为当归、甘草、牛膝、白芍、杜仲、独活、熟地黄、川芎、桑寄生、威灵仙、鸡血藤、茯苓、秦艽、续断、黄芪等；所统计的药物中,均归肝、肾、脾经为主,性温、平,味甘、苦、辛的药物所占的比例较大。通过归纳分析发现,所有验方核心药物组成多为独活寄生汤加减,在其基本方上加减化裁为各自的经验方。②外用方药共搜集146个方药,涉及中药180味中药,共计1769次,药物功效分类依次为祛风湿药36.46%为最多,活血化瘀药29.68%次之,其次为解表药、补虚药、温里药、清热药、止血药、化痰药等。前15位的药物排序依次为透骨草、红花、伸筋草、威灵仙、乳香、没药、川乌、草乌、牛膝、当归、海桐皮、桂枝、川芎、独活、防风等；所统计的药物中,均归肝、脾、肾经为主,性温,味辛、苦的药物所占的比例较大。通过归纳分析发现,所有验方核心药物组成多为舒筋活血洗方或海桐皮汤加减,在其基本方上加减化裁为各自的经验方。③在260首内服汤剂,平均用药12±3.16味,整方剂量为166.79±57.88g;146首外用方剂,平均用药12.12±4.26味,整方剂量为248.39±261.19g。在平均用药药味上较为平均,但整方剂量外用落差较多,因其剂型为散剂,外用敷药剂量较大。在内服用药前十五味药的剂量分布为：当归6-30g,常用为10-15g;甘草3-15g,常用5-10g;独活6-40g,常用10-15g;桑寄生6-30g,常用15g、20g、30g;川芎6～30g,常用10g、15g;白芍6-30g,常用10-30g;杜仲6-20g,常用10～15g;熟地黄9-40g,常用15g；茯苓6-20g,常用15g;牛膝6-30g,常用10、15g;川牛膝10-24g,常用15g;秦艽5～30g,常用l0g、15g;威灵仙8～30g,常用15g;鸡血藤9-30g,常用15g、30g;续断9-30g,常用15g;黄芪6-150g,常用30g。④共纳入35个RCT,共涉及3735例.Meta分析结果显示,中药与西药临床疗效有效率比较差异有统计学意义[OR=3.07,95%CI:(2.39～3.94)]；2组药物不良反应比较差异有统计学意义[OR=0.13,95%CI:(0.08～0.19)]；漏斗图近似对称。结论：膝骨性关节炎常用的内服药物以补虚药、活血化瘀药、祛风湿药为主,外用药为祛风湿药和活血化瘀药为主,这些结果一方面显示了现今医家治疗膝骨性关节炎的常用中药组方配伍规律,另一方面说明膝骨性关节炎之病机为肝肾亏虚,寒湿痹阻,瘀血阻滞,对于治疗时必须以补益肝肾、气血,佐以祛风除湿、活血化瘀、温经通脉之法。治疗膝骨性关节炎的药物方面,中药与西药都能改善症状,但中药疗效是优于西药；且药物的不良反应方面中药组是相对少于西药组。但由于纳入研究的质量较低,还不能得出中药治疗膝骨性关节炎疗效的最终肯定结论,仍需要多中心、大样本及双盲的随机对照试验加以验证。