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【目的】(一)主要目的:评价输注anti-BCMA CAR-T治疗复发/难治/高危BCMA+细胞肿瘤的安全性。(二)次要目的:评价输注anti-BCMA CAR-T治疗复发/难治/高危BCMA+细胞肿瘤的临床有效性。【研究设计】本研究是由华中科技大学同济医学院附属同济医院机构审查委员会批准,在中国临床试验注册处注册(注册号:Chi CTR-OPC-16009113)的单中心、开放、单臂临床研究。【受试对象】BCMA+细胞肿瘤患者【方法】对2017年3月至2018年10月期间于华中科技大学同济医学院附属同济医院接受anti-BCMA CAR-T细胞治疗的18例R/R MM的患者进行为期18个月的前瞻性临床观察研究。18例患者经过筛查入组标准符合条件后,签署知情同意书,采集外周血单个核细胞,在武汉波睿达公司通过基因工程的方法构建并培养CAR-T细胞。第-4天至第-2天接受FC(氟达拉滨25mg/m2,环磷酰胺20mg/kg)方案预处理以清除淋巴细胞,第0天回输CAR-T细胞,有效剂量为5.4×10^6/kg至2.5×10^7/kg之间,中位回输剂量为1×10^7/kg。监测回输前基线指标如:血常规、生化、凝血功能、β-2微球蛋白、细胞因子、铁蛋白、骨髓瘤全套等,回输后按计划继续监测相关指标。随访anti-BCMA CAR-T细胞回输后30天,60天,90天,120天,150天,180天,270天,360天,540天相关指标,直至患者疾病进展、死亡或者失访。采用常见不良反应事件评价标准4.03版本(CTCAE4.03)对治疗过程中相关不良事件(AEs)进行评估并分级。按照Lee等人提出的标准对细胞因子释放综合征(CRS)来进行评估并分级。采用国际骨髓瘤工作组(IMWG)2016年更新的标准对疗效进行评估。收集的数据应用Graph Pad prism7.0软件进行统计学分析及图表绘制,当P<0.05时表示差异具有统计学意义。【结果】Anti-BCMA CAR-T治疗使R/R MM患者对治疗再次反应,18例患者中16例患者获得部分缓解(partial remission,PR)以上疗效,总体反应率达(overall response rate ORR)88.9%。18例患者均发生了细胞因子释放综合征(cytokine release syndrome,CRS),其中1级至2级CRS有15例(83.3%),3级CRS有3例(16.7%),无患者发生4级以上CRS(0%)。18例接受anti-BCMA CAR-T治疗的R/R MM患者中,治疗相关的不良事件(AEs)最常见的为淋巴细胞减少、中性粒细胞减少以及中性粒细胞减少伴发热;30%以上的患者均发生的3级以上的AEs包括淋巴细胞计数降低(18/18,100%)、中性粒细胞计数降低(18/18,100%)、白细胞减少(17/18,94.4%)、贫血(15/18,83.3%)、血小板减少(16/18,88.9%)、CD4+淋巴细胞减少(18/18,100%)、中性粒细胞减少伴发热(18/18,100%)以及肺部感染(7/18,38.9%)。【结论】Anti-BCMA CAR-T治疗R/R MM,可以使R/R MM患者对治疗再次反应,具有较高的安全性的同时也达到了较高的反应率及缓解率。