[目的]探讨环孢素联合司坦唑醇治疗儿童慢性再生障碍性贫血的临床疗效。[方法]慢性再生障碍性贫血患儿30例,口服环孢素3mg/Kg.d,司坦唑醇0.14mg/Kg.d。6月、1年为评价周期,根据治疗前后血常规、红细胞及血小板输注量和骨髓形态分类评价疗效,并记录不良反应。[结果]3/30例患儿分别于治疗6月、7月、11月失访,27/30例患儿完成12个月随诊治疗,其中5例环孢素起始剂量为3mg/kg.d,治疗3月后根据环孢素血药浓度加量至4mg/kg.d,8/30(26.6%)例患儿达基本治愈,10/30(33.3%)例缓解,6/30(20%)例明显进步,6/30(20%)例无效。8例基本治愈患儿复查骨髓,增生程度均有改善,红系、巨核系比例上升,淋巴系比例下降,其中6例患儿骨髓分类达正常标准,同时骨髓干、祖细胞体外半固体集落细胞培养可见CFU-E(+EPO)、BFU-E(+EPO)、CFU-GM比例上升。6例无效患儿骨髓增生程度较发病改善不明显,但淋巴细胞比例下降,红系有不同程度上升,体外骨髓干、祖细胞体外半固体集落细胞培养无明显改善。1/30(3.33%)例患儿治疗6个月因肝功能损害等不良反应调整治疗方案；1/30(3.33%)例患儿出现声音低沉,调整治疗方案后好转；1/30(3.33%)例患儿出现阴蒂增大排尿困难,调整雄激素治疗后症状消失；6/30(20%)例出现牙龈增生等表现,予少量糖皮质激素口服后症状好转；其余患儿治疗过程中有不同程度汗毛增多、音调低沉,患儿均可耐受,无需或仅需对症处理即好转。[结论]环孢素联合司坦唑醇治疗儿童慢性再生障碍性贫血安全、有效,且疗效随治疗时间延长逐步提升,因此治疗应符合长期、联合原则。