第一部分去甲基化联合中剂量阿糖胞苷方案在复发难治性AML中的临床应用目的 观察去甲基化药物(地西他滨)联合中剂量阿糖胞苷组成的新方案在复发难治性白血病患者中的临床治疗情况,探索复发难治性白血病患者临床新的治疗方案。方法 整理分析我院2014年1月-10月有较为完整资料的难治、复发性AML患者12例,在征求患者家属同意及参考相关文献基础上,通过前瞻性设计DAC+FLAG+HHT方案化疗,评价该方案的疗效及安全性。结果 (1)该方案中化疗药物的毒副作用主要表现为骨髓抑制及粒缺期的继发感染。12例患者均发生IV度血液学不良反应。10例患者出现不同程度的发热,其中III~IV级感染者6例,病原菌检测提示1例嗜麦芽窄食单胞菌,2例口腔找到真菌。影像学检查明确肺部感染5例,尿路感染2例,皮肤软组织感染1例。II度胃肠道反应3例,III度胃肠道反应1例,所有患者均出现不同程度皮肤黏膜出血表现,无III~IV级出血、肝肾功能损害等,无因感染、出血等死亡发生。(2)外周血象恢复后复查骨穿,10例患者获得完全缓解(CR),2例患者未缓解(NR),有效率83.3%。流式检测10例CR患者白血病微小残留病灶均低于检测下限。(3)对10例CR患者进行院外随访,其中2例于完全缓解(CR)后行造血干细胞移植,其中1例为异基因造血干细胞移植,持续缓解状态3月余,另1例行单倍体移植,造血功能顺利重建。6例于CR后定期化疗,且部分已在中华骨髓库找到相合配型,后续拟行干细胞移植术。2例因经济原因放弃治疗失访。2例NR患者,1例再化疗过程中死于白血病髓外侵润,1例原发耐药多次诱导未缓解,姑息治疗中。结论 去甲基化药物联合中剂量阿糖胞苷组成的新药化疗方案在小样本复发难治性白血病治疗中效果满意,可在扩大样本数的基础上进一步评价该方案疗效,有望改善复发难治性白血病患者的长期预后。第二部分强化预处理方案(IBU方案)行自体干细胞移植治疗急性髓系白血病的疗效目的 探讨大剂量去甲氧柔红霉素(IDA)联合白消安(BU)组成的强化预处理方案(IBU方案)在未找到相合供者的急性髓系白血病(AML)临床预后不良组行自体造血干细胞移植(AHSCT)的疗效及安全性。方法 整理分析我科2011年4月~2014年3月未能找到合适供者的临床预后不良组AML患者10例应用该预处理方案进行AHSCT的资料,观察移植后造血重建时间、移植相关并发症和随访情况。结果 10例患者均顺利获得造血重建。随访时间至2015年3月,9例患者存活,中位随访时间为20个月(10~38月),80%患者存活,其中有70%持续CR中。3例复发,分别于移植后3个月、5个月、6个月复发,2例目前仍在治疗中,1例复发后并发脑出血死亡,累计总复发率约30%。结论 IBU作为预处理方案的AHSCT在临床预后不良组急性髓系白血病中有较好的疗效,不良反应可控,与传统的Bu Cy预处理方案相比有更好的无病生存率和较低的移植后复发率,可作为未找到合适供者而需要进行造血干细胞移植的预后不良组AML患者的另外一种替代选择。