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目的:探讨FAV方案(氟脲苷+放线菌素D+长春新碱)与Act-D(放线菌素-D)单次大剂量化疗方案用于一线化疗方案治疗低危型妊娠滋养细胞肿瘤(GTN)的效果。材料与方法:回顾性分析2005年1月-2017年1月在北京协和医院接受初始治疗为FAV方案或Act-D单次大剂量化疗方案共295例低危型GTN患者的临床资料,其中FAV方案(FAV组152例)、Act-D单次大剂量方案(Act-D组143例),对比两组治疗方案的疗效。结果:FAV组和Act-D组达到血清学完全缓解(SCR)患者分别为 132 例和 108 例(86.8%vs 75.5%,p=0.013)。FAV 组和Act-D组对化疗耐药的患者分别为 15 例和 35 例(9.9%vs 24.5%,p=0.001),因不能耐受化疗副反应而需更改化疗方案者分别为5例和0例(3.2%vs 0%,p=0.029)。两组耐药或不能耐受副作用患者中3例失访,1例疾病稳定(SD),其余均通过更换化疗方案后获得SCR。FAV组有2例复发,Act-D组有 3 例复发(1.3%vs 2.1%,P=0.604)。FAV 组和 Act-D 组平均总疗程数分别为4.7程和5.2程(p=0.007),血HCG降至正常的平均疗程数分别为2.5程和3.3程(P=0.000),平均巩固疗程数分别为2.2程和2.0程(P=0.088),平均总治疗时间分别为105天和79天(p=0.000)。在进行FIGO(0-4分)亚组分析中,FAV组和Act-D组平均总疗程数分别为4.5程和5.2程(p=0.000),血hCG降至正常的平均疗程数为2.3程和3.3程(p=0.000),平均巩固疗程数分别为2.2程和2.0程(P=0.100),平均总治疗时间分别为101天和78天(P=0.000),SCR率分别为86.1%和76.6%(p=0.051),耐药率分别为9.8%和23.4%(p=0.004),复发率分别为1.6%和2.1%(p=0.388)。在进行葡萄胎后GTN亚组分析中,FAV组和Act-D组SCR率分别为88.5%和 75.9%(p=0.010),在 FIGO(0-4 分)中,SCR 率分别为 89.1%和 75.9%(p=0.009)。结论:FAV方案及Act-D单次大剂量方案作为低危型GTN治疗方案均为有效,FAV方案较Act-D单次大剂量方案治愈率更高且耐药率更低,在葡萄胎后GTN患者中更为显著,但其治疗时间长于Act-D单次大剂量方案,且耐受性差于Act-D单次大剂量方案。对于FIGO评分0-4分,两种方案治愈率上无明显差异,但Act-D单次大剂量方案虽然耐药率较高,但治疗时间更短且耐受性更好。