目的：观察丙戊酸治疗hSOD1转基因小鼠肌萎缩侧索硬化对β-catenin、MT1、PKCα的影响。探讨丙戊酸对肌萎缩侧索硬化神经保护作用的可能机制。　　 方法：hSOD1-G93A基因型阳性小鼠32只，雌雄各半，随机分为治疗组(n=16)及对照组(n=16)。从小鼠一月龄时开始给药，治疗组给予丙戊酸300mg/Kg，对照组给予同等剂量的生理盐水。一日两次，直至死亡。应用免疫组织化学方法观察β-catenin、MT1、PKCα的表达；于小鼠生命终末期取出其脑，行HE染色，光镜下观察脑病理组织学改变。　　 结果：在同一部位，丙戊酸组β-catenin、MT1的表达较生理盐水组明显增多(P<0.05或P<0.01)，丙戊酸组PKCa的表达较生理盐水组明显减少(P<0.01)；丙戊酸可以增加hSOD1-G93A基因型阳性小鼠大脑运动神经元的残存率，减少细胞变性损伤。　　 结论：丙戊酸能增加hSOD1转基因小鼠肌萎缩侧索硬化β-catenin、MT1的表达，抑制PKCα的表达，从而减少神经元的损伤，抑制神经细胞凋亡，丙戊酸可能通过上述环节对肌萎缩侧索硬化发挥神经保护作用。