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目的:本课题旨在研究健脾益肾方联合生长激素治疗脾肾不足型矮小儿童的临床疗效,观察其对促进患儿身高增长的效果,以及在调节体重、改善饮食、睡眠等中医证候积分的疗效,并与单纯使用生长激素治疗脾肾不足型矮小儿童进行疗效对比,评价中西医结合治疗矮小症的优势,为现代矮小儿童治疗研究提供循证依据和开拓新的思路。方法:实验组给予口服中药免煎颗粒即健脾益肾方,同时联合皮下注射重组人生长激素,而对照组则单纯给予皮下注射重组人生长激素。治疗疗程为12个月,比较实验组与对照组治疗前及治疗后3个月、6个月、12个月的身高增长的变化、中医证候积分改善等差异有无统计学意义。结果:1.实验组与对照组治疗前的身高分别为120.83±4.82、121.20±4.87,差异无统计学意义(P>0.05),且治疗前对照组平均身高较实验组高;治疗后的身高分别为130.40±4.43、129.00±4.70,差异无统计学意义(P>0.05),但治疗后实验组的平均身高较对照组高。2.实验组与对照组治疗前身高月均增长量分别为0.30±0.09、0.30±0.08,差异无统计学意义(P>0.05);治疗后月均增长量分别为:0.80±0.06、0.65±0.06,有显著性差异(P<0.01),其中治疗3个月月均增长量分别为0.67±0.13、0.68±0.13,差异无统计学意义(P>0.05);治疗6个月月均增长量分别为0.73±0.1、0.64±0.07,治疗12个月月均增长量分别为0.89±0.14、0.64±0.08,有显著性差异(P<0.01)。3.实验组与对照组治疗前的年均增长速度分别为3.59±1.04、3.60±1.01,差异无统计学意义(P>0.05);治疗后年均增长速度分别为9.57±0.76、7.8±0.71,有显著性差异(P<0.01)。其中治疗3个月时的年增长速度分别为8.05± 1.57、8.10± 1.55,差异无统计学意义(P>0.05);治疗6个月时的年增长速度分别为8.79± 1.24、7.66±0.81,治疗12个月时的年增长速度分别为10.72±1.65、7.72±0.94,有显著性差异(P<0.01)。4.实验组与对照组治疗前的总中医证候积分分别为18.34±1.1、18.35±1.23,而主症证候积分分别为5.75±0.44、5.78±0.42,次症证候积分分别为12.59±1.09、12.58± 1.17,差异均无统计学意义(P>0.05);治疗3个月时的总中医证候积分分别为15.48±1.13、15.90±1.08,主症证候积分分别为3.41±0.76、3.40±0.67,次症中医证候积分分别为12.07±0.93、12.50± 1.11,差异亦无统计学意义(P>0.05);治疗6个月时的总中医证候积分分别为11.50±1.23、15.00±1.04,主症证候积分分别为2.48±0.51、2.88±0.33,次症中医证候积分分别为9.02± 1.09、12.13±0.91,以及治疗12个月时的总中医证候积分分别为7.32±1.23、14.85±1.31,主症证候积分分别为1.86±0.35、2.80±0.46,次症中医证候积分分别为5.45±1.21、12.05±1.28,有显著性差异(P<0.01)。结论:生长激素对矮小症患儿有明确的增高效果,但其增高程度有限,且在改善患儿体重、饮食、情绪、睡眠、大便等中医证候积分项目方面效果欠佳,而健脾益肾方能够有效改善脾肾不足型矮小症患儿的这些症状,联合生长激素治疗后促生长功效更佳并以治疗6个月及以上显著。