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目的探讨尿液内皮素-1（endothelin-1，ET-1）在肾盂输尿管连接部梗阻（ureteropelvicjunction obstruction，UPJO）肾积水患儿诊断及术后随访中的作用及其意义。方法本研究随机选取30例在广州市妇女儿童医疗中心小儿泌尿外科就诊、确诊为单侧UPJO并行肾盂输尿管成形术的患儿；30例对照组儿童，其中包括10例健康儿童，10例膀胱输尿管返流（vesicoureteral reflux，VUR）的患儿和10例肾结石的患儿。研究组患儿，分别在术前留取尿液标本、术中从肾盂抽取尿液标本，并在术后1、3、6、9、12月分别留取尿液标本。对照组儿童也同样留取尿液标本。所有尿液标本，均用酶联免疫吸附法（ELISA法）检测尿液ET-1值，同时测定尿肌酐（Cr）。结果研究组中，术前尿ET-1水平显著高于其他三个对照组，差异有统计学意义（P＜0.05）。在患儿术后随访中，尿ET-1值在行肾盂输尿管成形术1年后显著下降。在整个研究组样本中，以ET-13fmol/mg Cr为诊断界值，敏感性为76.7%，特异性为90%，总准确率为83.3%。在8个婴儿（≤1岁）的样本中，以5fmol/mg Cr为诊断界值，则敏感性和特异性均为100%。结论尿液ET-1作为一个有效的生物学标志物，具有敏感、特异、方便、非侵入性等优点，在小儿UPJO的尿生物学诊断及长期随访中具有较好的应用前景。