基因治疗作为一种新型的治疗方法,在治疗肿瘤等各种疾病方面都表现出广阔的应用前景。对于基因治疗,一个很重要的挑战就在于安全和高效的递送载体的构建。相比于病毒载体,非病毒载体在癌变、免疫原性、生产成本、安全性能等方面都有着显著的优势。但就递送效率而言,非病毒载体的效率相对较低。本文构建了两种不同类型的基因载体体系,不仅保障了高效的转染效率,同时也具备了较高的生物安全性。归功于纳米技术的快速发展,越来越多的纳米材料被开发出来用于基因递送。本文中第一章主要介绍了非病毒基因递送载体的种类及其前沿进展,以及基因载体在递送基因过程中的主要问题。在论文的第二章,通过1,3-偶极环加成反应,以三种不同的疏水氨基酸和含有胍基的小分子为原料,合成了一系列含疏水氨基酸和胍基的聚多肽材料。圆二色谱（CD）结果表明所有的材料在水溶液中都为α-螺旋构象。这些含胍基的聚多肽/DNA复合物展现了显著增强的细胞摄取能力,在HeLa细胞中,转染性能最佳的样品为包含10%的N-乙酰缬氨酸的胍基聚多肽,相比于商业化试剂PEI,它的体外转染效率提升了 400倍。在体内黑色素瘤肿瘤模型中,它的转染效率提升了6倍。除此之外,当材料浓度为最佳转染效率时,这些复合物都表现出优异的细胞生物活性（＞90%）和溶血率（＜4%）。在论文的第三章,通过开环聚合和巯基-炔基（thiol-yne）反应,我们制备了一系列含阳离子单元、亲水单元和疏水单元的星形聚合物基因递送载体材料,研究了引发剂（聚酰胺胺型树枝状高分子）代数、单元结构和序列结构等因素对基因转染效率和细胞毒性的影响。结果表明材料的转染效率随引发剂代数的增加而提高;亲水基团（即羟基）的引入,增强了材料与细胞的相互作用,增强了细胞摄取能力,从而提高了转染效率;亲水基团的序列对材料转染效率影响不大。