【摘 要】
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基因治疗是将目的基因通过载体系统导入机体细胞或组织,并表达出有疗效作用的产物,在体内发挥治疗疾病的目的。基因治疗一个关键的技术是建立高效、安全、低副作用的基因载体系统。目前基因治疗中的载体系统主要分为病毒载体系统和非病毒载体系统。病毒载体转导基因的效率较高,但具有制备负载、携带能力有限、靶向特异性差高免疫原性、体内不能重复使用以及易引起细胞恶性转化等,非病毒载体与病毒载体相比,其优点主要体现在非病
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基因治疗是将目的基因通过载体系统导入机体细胞或组织,并表达出有疗效作用的产物,在体内发挥治疗疾病的目的。基因治疗一个关键的技术是建立高效、安全、低副作用的基因载体系统。目前基因治疗中的载体系统主要分为病毒载体系统和非病毒载体系统。病毒载体转导基因的效率较高,但具有制备负载、携带能力有限、靶向特异性差高免疫原性、体内不能重复使用以及易引起细胞恶性转化等,非病毒载体与病毒载体相比,其优点主要体现在非病毒载体很低免疫原性,不具备插入突变的能力,易于大规模生产和生产成本较低。但非病毒载体的最大缺点是其转基因
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[目的]细胞色素氧化酶P450(CYP450)是人体内一类参与内源性和外源性化合物代谢的重要氧化酶,有60%的药物主要是依赖CYP450的代谢作用清除的。受遗传因素和环境因素共同影响,CYP450活性在不同种族、不同人群中表现出显著的种族和个体差异,代谢酶的多态性及其遗传变异的高频率正是导致ADR发生的重要原因。在CYP450酶系中有六种酶(CYP1A2、CYP2D6、CYP2C19、CYP2C9
艾滋病是危害人类健康的主要疾病之一,现有的抗艾滋病药物虽然能延缓病程进展,但存在着易产生抗药性,毒副作用大,价格昂贵等问题。而具有全新作用机制的抗HIV的进入抑制剂(entry inhibitors)作用于病毒进入靶细胞的环节,阻止病毒感染细胞。病毒表面糖蛋白gp41在与细胞融合过程中起着关键作用,是药物设计的重要靶点之一。第一个以gp41为靶点上市的融合抑制剂T-20是多肽类药物,存在口服利用度
目的:研究重组尿酸氧化酶(rUOX)在动物体内的药代动力学(pharmacokinetics,PK),为rUOX的药代动力学特点提供客观准确的评价,为其临床研究给药方案的设计和优化提供有力的理论依据。研究聚乙二醇化尿酸氧化酶(PEG-rUOX)的免疫原性及体外生物活性,为其进一步的临床前研究提供可行性。方法:建立免疫放射方法(Immunometric Assay,IRMA)用于研究rUOX在猕猴体
研究背景:肿瘤的靶向治疗是肿瘤研究的热点之一。增强抗癌药物对癌细胞的选择性,降低其毒副作用及提高疗效一直是肝癌治疗领域一项重要的研究课题,纳米药物载体的研究有望解决这些问题。靶向肝癌的纳米粒子不仅可以将抗肝癌药物选择性地运送到肝癌部位,使肝癌部位的药物浓度增加,进而缓慢释放药物,使药物浓度较长时间地维持在有效浓度以上,达到持久有效的治疗。而且,还可选择性地将药物载入癌细胞,因而减少药物对正常组织、
目前,癌症仍然是严重威胁人们生命的主要疾病之一,癌症引起的死亡人数超过了艾滋病、肺结核和疟疾的总和。据估计,2007年全球新增癌症病例1200多万,死亡760万,相当于每天有20000人死于癌症。由于人口增长和老龄化的问题,2050年全球新增癌症病例将超过2700万,死亡人数也将达到1750万。去年美国由于肿瘤造成的损失超过2063亿美元,其中约782亿美元为直接的治疗花费,其余的1281亿美元为
头孢拉定(Cefradine,简称CED)为第一代半合成头孢菌素类抗生素,目前临床应用剂型较多,其中注射用头孢拉定粉针剂的使用较为广泛。但国家药品不良反应监测中心病例报告数据库显示,我国国产注射用头孢拉定导致血尿,特别是小儿血尿的临床案例近几年呈上升趋势。这种不良反应具有发生速度快、儿童发病率较高等特点。目前尚未见国外有关注射用头孢拉定引起临床小儿血尿不良反应的相关报道。药品安全与药品质量和药品临
轮状病毒(Rotavirus,RV)是引起婴幼儿重症腹泻最重要的病原,预防性疫苗的开发方兴未艾,有的已经上市。然而疫苗质量控制研究却略显滞后,轮状病毒减毒活疫苗的质量控制指标主要包括病毒滴度测定和免疫效果评价。本研究就这两个方面进行探讨,第一部分拟建立一种能够适用于不同轮状病毒减毒活疫苗的滴度测定方法;第二部分为研制血清抗轮状病毒IgA(RV-IgA)的诊断试剂,为轮状病毒疫苗的质控打下基础。在活
本文主要研究了牛胎球蛋白和肝素钠的质量分析方法。对牛胎球蛋白进行质量分析的目的在于:建立糖蛋白糖链分析的一般方法,为糖蛋白类药物的质量分析提供参考;比较自制牛胎球蛋白与市售商品的差别,为制备牛胎球蛋白对照品提供指导。牛胎球蛋白的质量分析主要包括纯度测定、分子量测定、等电点测定、肽图分析、紫外吸收光谱、氨基酸组成分析、单糖组成分析、寡糖图谱分析等。其中,牛胎球蛋白的糖链分析是重点和难点。本文使用两种
目的:观察辛伐他汀对血管紧张素II刺激心肌细胞生成SOD、MDA、LDH、及对细胞MTT值、细胞凋亡率的影响。并且探讨其影响机制。方法:1、取SD乳鼠心肌细胞做原代培养,分为空白对照组、AngII刺激组、他汀干预组(按他汀浓度分为三个亚组)并调整细胞浓度为5×105个/ml。2、空白对照组不加任何刺激物。3、阳性对照组中用终浓度为100umol/L的血管紧张素II刺激乳鼠心肌细胞48小时。4、辛伐
目的:凋亡与心肌缺血再灌注损伤、心肌缺血预适应和缺血后处理有着密切的联系。缺血后处理尤其是药物的缺血后处理对心肌缺血再灌注损伤的保护确切作用机制是目前研究的热门课题。本实验旨在通过依达拉奉后处理初步探讨缺血后处理和药物后处理在减轻心肌缺血再灌注损伤中的作用及其机制。方法:建立在体新西兰大白兔模型:新西兰大白兔禁食12小时后,用30%的乌拉坦3ml/kg的剂量从兔的耳缘静脉注射麻醉,待麻醉平稳后,仰