背景 药物经济学评价是基于经典福利经济学理论发展起来的应用经济学、流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究方法,识别、测量和比较不同药物、治疗方案及卫生服务项目的成本和社会经济效果,有效提高医药资源的配置和利用效率的评价技术。国际上已将其与药物质量、安全性、疗效并列为药物评价的四大原则。经过 30 多年的发展药物经济学评价已经形成了一套比较完整的评价体系。面临控制卫生费用和卫生系统改革的压力,国际上越来越多的国家开始将药物经济学评价用于药品定价、报销目录遴选、临床合理用药、疾病防治策略以及新药研发等方面。鉴于目前药物经济学评价方法上存在的争议和各国卫生保健体系的差异,为了增强评价的可操作性和结果的可比性,国际上已有澳大利亚、加拿大、英国、美国、法国、荷兰等 20 多个国家先后颁布了药物经济学评价指南。 在我国,药品费用占卫生总费用比例过高和药品费用不合理增长乃至与GDP 发展失衡一直是普遍关注的问题。从 1998 年起,国家出台了一系列的药品管制政策旨在从生产、流通到消费的各个环节对药品进行费用控制。目前实施的三项改革无一不与药品费用控制休戚相关。但控制侧重于对药品生产、流通的“管制”,“轻”促进供需双方合理用药,尤其对供方的约束机制薄弱。另一方面,我国药物经济学评价研究起步较晚,评价应用仅限于学术研究和一些外资药厂用于市场营销。如何借鉴国际经验和结合实际国情,选择合理药物经济学评价技术和将其应用于药品费用的综合控制,缩短与国外药物经济学评价应用的差距,显得尤为迫切和需要。目的 本研究通过对我国卫生机构药物经济学评价需求分析和研究质量评估,借鉴国外药物经济学评价指南的应用经验和方法学基础,运用药物经济学评估实证性研究,探索健康效用测定、不确定分析、净效益法、决策分析模型、预算影响分析等药物经济学评价新方法在经济评估中应用,提出了一套适合我国国情的药物经济学评价方法学标准和应用建议。为临床合理用药、药品报销、新药上市、规范药物经济学研究提供方法学依据和政策建议。具体研究目的如下:1. 分析我国药物经济学评价需求现状及应用障碍;2. 评价我国药物经济学评价研究现状、质量及存在的主要问题; 1<WP=8>复旦大学博士学位论文 药物经济学评价需求、方法与指南研究3. 利用实证研究探讨健康效用测定、不确定性分析(uncertainty analysis)、净效 益法(net-benefit approach)、决策分析模型(decision analysis modeling)、预 算影响分析(budget impact analysis)等药物经济学评价方法的应用;4. 提出一套适合我国药物经济学研究和应用的药物经济学评价方法学标准;5. 探讨我国开展药物经济学评价必要性、可行性及应用策略建议。 本研究综合运用福利经济学、卫生经济学、计量经济学、决策学及生物统计等研究方法对我国药物经济学评价需求与供给、方法研究与指南运用进行分析和探讨。采用描述性分析、因子分析和χ2检验对我国药物经济学评价需求和应用障碍进行分析;采用方差分析、非参数Kruskall-Wallis法及多重比较评价我国药物经济学研究质量;采用健康效用测定、不确定性分析、净效益法、决策分析模型和预算影响分析进行药物经济学实证研究;采用系统评价和专家咨询提出药物经济学评价方法学建议;采用态势分析(SWOT)、利益集团分析(stakeholderanalysis)和可行性分析探讨我国应用药物经济学评价的必要性及应用策略。结果1. 我国卫生相关机构药物经济学评价认知和需求分析发现:我国卫生机构尽管 对药物经济学评价认识相当有限,仅有 31%的人员了解药物经济学评价指 南,但对药物经济学指南的制订持支持态度(92.9%)。认为药物经济学的最 大作用是指导临床合理用药,其次是合理配置卫生资源、指导药物研发方向 和药品定价。国家的药品目录和医疗保险目录(4.41 分)是他们最重要的信 息来源;与成本/效果相关的卫生经济学指标(4.71 分)被认为是超过临床指 标、成本/预算指标的最重要决策标准;“相关研究太少”和“卫生经济学知 识有限”阻碍了药物经济学研究的发展,“结果难以转化成具体建议”是药物 经济学研究应用的最大障碍。不同专业背景、培训方式对认知和需求有影响。2. 我国药物经济学文献质量系统评价表明:国内药物经济学评价研究仍以临床 医生(10.3%)和药剂师(29.3%)为主开展研究;对于卫生经济学评价技术 的理解和运用多以模仿和借鉴为主;根据研究者的判断,研究大多是从病人 角度(76.1%)进行分析的;研究设计多为前瞻性研究(42.5%)和回顾性研究 (28.5%);分析技术多采用成本效果分析(75.4%)和最小成本分析(12.6%); 研究目的主要是为促进临床合理用药(79.8%);研究对象以药品(58.7%) 和诊疗方案(28.2%)为主;研究疾病以消化道疾病 (25.1%)、呼吸道疾病 (16.2%)和心脑血管疾病(15.4%)为最多见。研究质量平均评分为 2.31 分,说 明研究结果界于怀疑和可接受之间,且平均得分没有随时间的变化趋势。存 在的主要问题是:未明确设定研