目的:抗胸腺细胞球蛋白(antithymocyte globulin,ATG)作为预处理方案的一部分,对移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD)的预防具有显著的效果,但目前ATG的最佳剂量仍不明确。本研究通过比较两种剂量ATG的效果,为进一步明确ATG最佳剂量提供依据。方法:收集2013年3月1日至2019年10月14日期间,于山东省立医院应用清髓性预处理方案、初次行单倍体造血干细胞移植术的血液系统恶性疾病患者共100例。回顾性比较10.0 mg/kg和7.5 mg/kg两种不同剂量ATG(兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白,thymoglobulin)的临床效果。使用SPSS及R软件进行统计学分析。结果:ATG-10和ATG-7.5组分别纳入59例和41例患者。两组髓系植入的中位时间分别为移植后12天(范围:6-20天)和12天(范围:10-21天),p=0.91。血小板植入的中位时间分别为移植后13天(范围:10-56天)和12天(范围:8-39天),p=0.08。在ATG-10和ATG-7.5两组中,Ⅱ-Ⅳ级急性GVHD的累计发生率分别为15.3%vs 14.6%(p=0.93),Ⅲ-Ⅳ级急性GVHD的累计发生率分别为1.7%vs 9.8%(p=0.07),差异均无统计学意义。同样,两组移植后3年慢性GVHD的累计发生率也无显著差异,分别为12.1%和14.3%(p=0.77)。ATG-7.5组移植后3年累计复发率较ATG-10组高,但无统计学差异(31.0%vs 18.4%,p=0.22)。多因素分析表明,ATG剂量与复发无关,移植前非完全缓解状态可增加疾病复发风险(HR=3.04,95%CI=1.10-8.45,p=0.03)。生存分析结果显示,ATG-10 和ATG-7.5组移植后3年总生存率分别为68.9%vs 73.5%(p=0.98),无GVHD无复发生存率分别为66.7%vs 53.1%(p=0.14),均无统计学差异。此外,移植后100天出血性膀胱炎的累计发生率在ATG-7.5组较ATG-10组低(24.4%vs 40.7%,p=0.07)。结论:将ATG剂量由10.0 mg/kg降至7.5 mg/kg,并不会降低GVHD的预防效果,对复发及生存无影响,并且有降低出血性膀胱炎发生率的趋势。因此,在单倍体造血干细胞移植中可考虑应用7.5mg/kg ATG作为清髓性预处理方案的一部分进行GVHD预防。