本课题以糖尿病这一常见慢性病为载体,旨在探索更有利于临床实用、有利于反映中医药疗效的临床科研方法,为循证医学服务。主要由三个部分组成,包括综述2篇、2个研究课题。综述一介绍了国外在科研教育及患者对科研认知、态度的定性研究情况。综述二介绍了患者报告结局(Patientsreoproted outcome,PRO)的国内外研究进展。下面分别介绍2个研究课题。1结合定性研究的糖尿病患者科研教育的多中心随机对照试验目的本研究旨在探讨对糖尿病患者进行科研教育的有效性和必要性,了解患者在教育前后对临床科研的知识掌握情况,以及患者对科研知识的需要、态度、信念、期望、意愿变化等。并以随机对照试验(Randomized Control Trials,RCT)与定性研究相结合的方法,探讨该科研教育模式在提高干预措施产生的证据有效性的意义和作用,为提高患者参与临床科研的认识、积极性和依从性服务。方法采用定性的半结构问卷访谈与定量的随机对照试验相结合的科研方法。设计:以给糖尿病患者进行科研教育为干预,不进行科研教育为对照,初步评价教育对患者在临床研究领域的认知和态度的有效性,是一种6中心、随机、对照、与定性研究的半结构问卷访谈相结合的方法学探索性临床试验。研究场所及序列号:6家三级甲等医院内分泌科等科室的病房。1=(1-43)北京中医院,2=(44-86)卫生部中日友好医院,3=(87-129)中国中医科学院广安门医院,4=(130-172)北京中医药大学东直门医院,5=(173-215)山东大学齐鲁医院,6=(216-258)山东省立医院。对象选取:每中心43例2型糖尿病住院患者,6个中心共258例患者。干预方案和对照方案:以给糖尿病患者进行科研教育为干预组,不进行科研教育为对照组。测量指标和方法:以25个有关临床科研的题目为测量指标,以半结构定性访谈的方法,进行患者对临床科研认知和态度的问卷测量。测量时点为入院患者获得口头知情同意后即进行问卷测量,对患者教育后再次进行测量。统计分析方法:采用四格表配对卡方检验、多元线性回归分析、描述性统计等方法进行分析,针对患者之所以会有各种态度的原因和有关临床科研的其他方面的认识,我们采取了定性的内容分析法进行了归纳,以便有利于讨论和补充定量研究的内容。结果经3个月的调查和教育后,6个中心,258例患者,试验组、对照组各129例,无退出失访病例。教育前的调查表明患者明显缺乏临床科研方面的知识,特别是对临床科研性质的正确认识、对知情同意、安慰剂、随访、随机分配、以及伦理学等方面的认识。进行这方面的教育可以提高患者的依从性,也是患者的需要。将试验组和对照组的每个题目的答案进行赋值作为指标进行比较后,获得具有统计学显著性差异的测量指标,就19个题目进行组间比较,可见试验组和对照组各答案的p＜0.05,19个题目的试验组组内比较也是各答案p＜0.05,有显著的统计学意义,说明教育有效,可以明显改变对临床科研的认知和态度,并证明该方法简便易行。多元线性回归分析的结果为:患者的教育效果在5个题目中显示与患者的受教育程度有关。对于“参与一项试验你是否希望知道结果”一题的数据看出女性教育效果较好。其他所有教育效果均与患者的性别、年龄、病程、教育程度等无关。同时我们用定性内容分析法进一步探讨了患者存在认知和态度的现状的原因,主要和对临床科研认识不足、没有信任感和安全感有关,此外患者的受教育程度、疾病状况、经济问题、家庭情况等都对患者的态度、认知有一定影响,进行临床科研教育是患者的普遍需要。定性内容进一步补充和完善了对有关定量结果的解释。结论①经教育后患者对临床科研的认识、对知情同意、安慰剂、随访、随机分配、以及伦理学等方面的认识水平有了明显提高,对参加科研的态度、看法、信心、期望等方面都有明显转变。经教育的患者都认为应进行有关临床科研研究知识的教育。说明进行临床科研教育的必要性,和科研教育工作的可行性、有效性。②定性方法及定量与定性研究相结合的方法在临床研究中是很实际和容易应用的,定性研究可以弥补定量研究的不足和不容易探索之处,两者结合可以为临床提供更高级别的证据,使证据更充分、更广泛。2基于患者自我报告的临床结局——MYMOP(Measure Your MedicalOutcome Profile,MYMOP)的应用背景传统指标如发病率、死亡率、平均期望寿命等只能评价个体或群体健康状况的某一侧面,不能概括疾病影响健康的全面情况。在终点指标或重大事件发生之前,患者的自我感受、照顾者的感受以及经济学指标对干预措施作用的评价就显得尤为重要,患者报告结局的研究正是在注重患病的“人”的感受的前提下建立临床评价指标的方法。目的以糖尿病作为慢性疾病的代表,探索从患者的角度所确定的疗效指标在中西医治疗结局中的作用,为临床疗效评价提供新的更实用性的工具,以有助于产生更广泛的证据。方法设计:以患者报告的症状自测量表的方式评价来自糖尿病患者的结局。方法:由调查者对来中医院就诊的糖尿病患者进行前后2次结局问卷调查。随访表在1-2个月后完成,选择打电话的随访方式。地点:北京4家三级甲等中医院:北京中医院,北京中医药大学东直门医院,卫生部中日友好医院,北京中医药大学东方医院。科室包括内分泌等科室的门诊或病房。以病房为主。对象:在北京4家中医院就诊的糖尿病患者。问卷构成:基线资料、症状、健康状况、活动度、就医和服药情况等。调查时间段:2008.5-2009.1调查者培训:临床访谈开始前,由研究者根据问卷的所有内容对参加该研究的各中心1-2个负责人进行研究调查的培训。培训时要针对3-5位患者进行访谈,每次10分钟左右。培训后预调查3例患者以保证问卷合格。资料获取:由研究人员征得患者口头知情同意后当即进行问卷调查,由调查者指着问卷的评分标尺询问患者,并进行适当解释。统计、分析方法:症状1和健康状况是必须填的,MYMOP表中此2项未填将视为无效。对表中每个项目的评分是请患者给自己过去的1周该项内容的有关情况打分,从0至6分,0代表“最佳情况”,6代表“最差情况”。对MYMOP进行描述的统计评分应该是所有出现分数的平均值。基线资料用描述性统计方法。对随访前后患者结局的变化和转归的相关情况用配对t检验和多元线性回归分析的方法。结果调查的对象为322例糖尿病患者,来自于4个中心,对251例有效问卷中涉及到的患者症状、健康状况、活动度等进行了评分测量,最干扰患者而来就诊的原因主要表现为血糖不稳、视力差、心脏不适、头部不适、腿脚不适、乏力等。统计分析显示所有患者2个月的总评分均为p＜0.05,具有显著的统计学意义,患者整体健康状况有好转。MYMOP初始评分越高,第8周的健康状况越好。年龄越大的患者第8周的健康情况和症状1情况变化越小。而患者初次来就诊时的整体情况对结局评价很重要,初始得分与0-8周活动度分数变化差值、症状1分数变化差值、0-8周平均分数变化成正相关。对于MYMOP评分0周与第8周比较的P值＜0.05,说明在症状、健康情况、活动情况的各方面结局均有好转。来中医院就诊的患者对整体健康情况和症状改善情况均满意。结论中医药治疗的主要目的在于改善症状、减轻痛苦、提高生存质量、延长生存期。终点指标的临床评价常需要大量的病例数、较长的研究周期和巨大的资金投入。中医治疗所改善的方面也主要集中于机体的功能状态和症状等主观感觉指标上。由于生存质量评定的内容与中医疗效的特点方向基本一致,因此能够较准确地评价中医疗效、体现中医药治疗特点。MYMOP尤其适合分析补充医学特别是中医的疗效。尚需用进一步的临床试验来分析该工具在常规临床实践中的可应用性。