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目的目前对于枕骨大孔区畸形并脊髓空洞症患者的治疗仍有争论。确切完美的治疗方法还不存在。本文旨在总结枕骨大孔区畸形并脊髓空洞症患者的治疗手术方法和疗效，寻找合适的手术方法。方法对我院165例实施手术治疗的枕骨大孔区畸形并脊髓空洞症患者的临床资料、影像学资料、手术方式、手术适应症进行了回顾性分析。其中男70例，女95例，年龄7-61岁，平均为33.38岁。5例为二次手术，颅底凹陷症-SM52例，CM-SM151例。160例患者依据临床表现和影像学资料采用后颅窝减压、齿状突切除、硬膜成形、空洞—蛛网膜下腔分流、小脑扁桃体部分切除、小脑扁桃体电凝回缩、枕颈部融合固定的不同组合。单纯后颅窝减压术113例，硬膜成形术47例，脊髓空洞—蛛网膜下腔分流术25例，枕颈融合固定术11例，齿状突切除术5例，小脑扁桃体切除35例，电凝回缩48例。根据随访的临床症状体征和影像学改变情况，观察小脑扁桃体下疝程度和空洞的长度及大小，与术前对照，分析枕骨大孔区畸形并脊髓空洞症的发病机制和手术治疗效果。结果本组手术死亡率为1.21％。患者出院时近期效果明显好转111例(67.27％)，改善43例(26.06％)，病情恶化3例(1.82％)，无效稳定6例(3.64％)，治疗有效率为93.33％。随访患者98例，随访时间3月—8年，平均时间2.47年。明显好转55例(56.12％)，改善27例(27.55％)，无效稳定10例(10.21％)，病情恶化6例(6.12％)。92例术后3个月以上获MRI复查，空洞大部分有不同程度缩小，可见重建的枕大池或枕大池较术前扩大，小脑扁桃体下缘压迫解除或明显减轻。脊髓空洞缩小49例(53.26％)，空洞消失26例(28.26％)，空洞增大3例(3.26％)，空洞无变化14例(15.22％)。仅3例小脑扁桃体下缘无明显变化。结论本病确切的发病机制仍然不很清楚，应为多因素多阶段共同作用。后颅窝减压术加／不加齿状突切除、硬膜成形、脊髓空洞—蛛网膜下腔分流术、小脑扁桃体处理及其不同组合是治疗枕骨大孔区畸形并脊髓空洞症的有效方法。对于伴发的脊柱侧弯治疗应首选减压术后保守观察治疗。注意随访掌握患者的动态变化进步改进治疗方案。