研究目的儿童属于弱势群体,其生理和心理处于发育阶段具有特殊性,儿童参加临床试验面临的风险远高于成人。充分保护儿童受试者的安全和权益是伦理审查的关键。本研究通过对某三甲专科儿童医院的儿童临床试验展开实证调查,了解目前儿童临床试验项目的现状,分析儿童临床试验存在的伦理问题,结合国内外的伦理规范准则或指南,探讨出提高儿童临床试验伦理质量的建议,完善儿童临床试验伦理审查的细则,进而促进儿童临床试验的有效且安全的开展。研究方法本研究是定性研究和定量研究相结合,首先通过文献研究法对查找的国内外文献、政策报告和指导文件等资料进行研读和分析,为伦理审查质量研究奠定理论基础;其次,基于伦理规范指南,结合伦理审查要点和实际工作情况,组建专题小组展开讨论一起构建伦理审查质量评价相关调查表;再次,运用伦理质量评价调查表对某三甲儿童专科医院开展的临床试验项目进行实证调查,得出调查结果并进行统计分析;最后,基于调查结果及统计分析结果,采用逻辑分析法发现其中的内在联系和冲突原因,总结出保护受试者安全和权益的途径。研究结果儿童药物临床试验项目设计的伦理评价调查结果:所调查的项目设计的总体水平良好,总评分为11.55±0.74,范围在10.0-12.5分。国际多中心项目的伦理水平高于国内多中心项目,差异具有统计学意义(P<0.05)。项目总的完全符合率、部分符合率和不符合率分别为81.15%、15.39%和3.46%。方案设计的科学合理性方面:各项目完全符合遵循先验原则、试验对照设置、风险/获益合理性、受试者的纳入/排除标准以及制定数据与安全监察计划五个方面的预设标准,但还存在部分项目的研究中止标准不准确和未设立数据与安全监察委员会两方面的问题。受试者的权益保护方面:各项目完全符合隐私保密和申办方提供保险或经济保证两方面的预设标准,但部分项目存在知情同意书设计完整性欠缺,保障受试者的自主权以及受试者的报酬补偿方面重视度不够、儿童特殊保护意识薄弱的问题。儿童临床试验知情同意书设计的伦理评价调查结果:所调研的试验项目的知情同意书的要素条目符合情况不错,基本符合伦理规范的要求,且与各方案的内容一致,其中药物类项目要素缺失率均值低于器械类项目(16.70 vs.36.21),差异具有统计学意义(P<0.05);国际多中心项目的要素缺失率均值低于国内多中心项目(11.03 vs.26.98),差异具有统计学意义(P<0.05)。但部分项目还存在要素标准的缺失、告知不全和不规范的情况,由此造成研究基本信息的缺失、补偿信息的告知不全面和补偿方式不尽合理、儿童的特殊性的重视度不够、隐私保护不足等方面的问题,进而影响受试者做出正确的抉择;其次,知情同意书没有设计儿童版知情同意书,忽略了儿童的认知能力和自主权的履行能力;最后,少数项目存在知情同意书语言表达不够通俗易懂的问题。研究结论为最大限度的维护儿童的权益和安全,促进儿童药物临床试验合规、高效和顺利开展,首先,重视研究方案伦理设计,提高研究方案设计质量:一是加强申办方对研究方案的重视;二是邀请伦理学专家早期介入方案设计,规范和完善研究方案的伦理设计考量;三是提高申办方对数据与安全监察委员会的认识,充分发挥数据与安全监察委员会的监管作用。其次,伦理委员会加强研究方案和知情同意书的审查,切实维护受试者权益:一是加强伦理委员会对试验方案规范性的审查;二是提高伦理委员会对知情同意书设计质量,强化知情同意书的伦理审查,确保知情同意书的内容要素的完整性和语言表达的规范性,还需特别遵循儿童自主意识和认知能力的特殊性,优化知情同意书版本设计;三是重视保护受试者的权益,切身维护儿童利益;四是提升伦理委员审查能力,充分发挥伦理委员会的作用。最后,加强和完善政府对儿童临床试验领域的监管制度与机制的建设:一是构建保护儿童受试者权益的法律防线;二是设立我国儿童临床试验的救济制度。