人β654型地中海贫血突变基因的克隆及其转基因小鼠的建立

来源 :中山大学 | 被引量 : 0次 | 上传用户:zt20032053
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  本文研究了克隆人β654型地中海贫血突变基因;及建立携带人β654型地中海贫血突变基因且能稳定表达RNA异常剪切的转基因小鼠,以支持β654型地中海贫血RNA基因治疗在活体水平的研究。   本文以β654型地中海贫血纯合子患者基因组DNA为模板,PCR法扩增人β654型地中海贫血突变基因(产物命名为β654)。PCR产物克隆到pMD18-T载体上并进行测序,验证其序列的正确性。将扩增得到的β654基因克隆至包含人βLCR序列的基础质粒上,重组质粒经BcgⅠ酶切鉴定。   本文将人β地中海贫血突变基因转基因小鼠与β珠蛋白基因敲除小鼠杂交,可获得既携带人β地中海贫血突变基因又具有表型的双转基因小鼠。我们所建立的人β654型地中海贫血突变基因转基因小鼠,可用于下游双转基因小鼠的构建。   
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