【摘 要】
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目的:探讨地拉罗司长期治疗重型β地中海贫血继发性铁过载的有效性、安全性和依从性等问题。方法:本研究为EPIC试验在我中心（广西医科大学第一附属医院）的扩展研究,长期随访2005年4月在我中心参加EPIC试验的17例患者直至2019年12月。描述患者的临床特征,分析血清铁蛋白、脏器铁负荷情况及脏器功能的动态变化趋势,评估地拉罗司治疗过程中安全性和依从性,同时应用SF-36v2问卷评估患者的健康相关生
【基金项目】
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项目名称:腺相关病毒载体（AAV）介导高表达Hepcidin治疗非输血依赖性地中海贫血鼠模型铁过载的作用及机制,项目合同编号:81460025,项目来源:国家自然科学基金,项目起止时间:2015年1月-2018年12月; 项目名称:地中海贫血临床治疗技术的创新、优化、规范及推广应用,项目合同编号:桂科攻1598011-1,项目来源:广西自然科学基金,项目起止时间:2015年1月-2018年12月
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目的:探讨地拉罗司长期治疗重型β地中海贫血继发性铁过载的有效性、安全性和依从性等问题。方法:本研究为EPIC试验在我中心（广西医科大学第一附属医院）的扩展研究,长期随访2005年4月在我中心参加EPIC试验的17例患者直至2019年12月。描述患者的临床特征,分析血清铁蛋白、脏器铁负荷情况及脏器功能的动态变化趋势,评估地拉罗司治疗过程中安全性和依从性,同时应用SF-36v2问卷评估患者的健康相关生命质量。结果:1、本研究共纳入患者17例（男10例,女7例）,入组EPIC试验的年龄为7.2±3.4岁,开始地拉罗司治疗之前,所以患者均未进行规范地铁螯合治疗,基线血清铁蛋白水平为5555.80±2464.78 ng/ml,仅有2例患者血清铁蛋白5000 ng/ml。2、经过地拉罗司治疗15年后,血清铁蛋白水平较基线水平显著下降,降低至2373.97±3793.57 ng/ml（P<0.001）。血清铁蛋白水平<2500 ng/ml的患者数量由2例（11.76%）增加至13例（76.47%）,2500 ng/ml。3、2010年所有患者首次进行心肌T2*值检测,提示有3例（17.65%）患者为重度心脏铁过载,5例（29.42%）患者为轻-中度心脏铁过载。经过10年的地拉罗司强化铁螯合治疗,心脏铁过载患者的心肌T2*值总体上较前升高,其中轻-中度心脏铁过载升高至正常范围（13.26±2.37 ms至24.87±11.93 ms）,重度心脏铁过载升至轻-中度范围（6.62±2.46 ms至18.43±9.03ms）。2019年检测LVEF值仍在正常范围（67.19±4.52%,范围61%-75%）,但部分患者出现了心脏结构改变,其中左室增大8例（47.06%）,左房增大4例（23.53%）,右房增大2例（11.76%）,肺动脉高压1例（5.88%）。4、通过SF-36v2问卷评估患者健康相关生命质量,发现患者在生理功能（PF）,生理职能（RP）和总体健康（GH）得分显著低于年龄相近的健康对照组（P<0.01）,而在其他五个维度却无明显差别。结论:1、长期的地拉罗司铁螯合治疗可以有效改善重型β地中海贫血继发性铁过载,安全可靠,依从性好。2、地拉罗司的治疗强调早期、足量、持续、个体化,在治疗过程中要密切监测患者铁过载指标变化,及时根据患者铁过载情况、输血量及体重调整剂量,以达到最佳的铁螯合疗效。
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