[目的]明确云南省血友病患者预防治疗对关节畸形的影响情况,明确血友病患者的最佳治疗方案,减少或避免患者关节不必要的出血风险,改善预后,提高血友病患者的生活质量。同时也为云南省各个血友病诊疗医院提供一份关于血友病患者预防治疗的参照方案。[方法]采用PedsQL生活质量量表评估患者生活质量,关节出血次数评估疗效,关节超声评估关节病变,对2015年7月1日至2017年3月30日到昆明医科大学第一附属医院血友病信息管理中心及诊疗中心登记管理并进行治疗的31例云南省血友病病人进行筛选、分组,分为预防治疗组及按需治疗组,血友病A的小剂量预防治疗的剂量:每次使用重组凝血因子Ⅷ10-15U/kg.d,每周2次,持续至少6个月。血友病B的小剂量预防治疗剂量:每次使用重组凝血因子Ⅸ10-20U/kg.d,每周2次,持续至少6个月。按需治疗组:患者在出现出血时才给予补充凝血因子:血友病A的按需治疗的剂(量重组凝血因子Ⅷ):体重(kg)X所需要提高的因子活性水平(%)÷2,血友病B的按需治疗的剂量(重组凝血因子Ⅸ):体重(kg)X所需要提高的因子活性水平(%)。分别通过问卷调查、电话追踪及定期复诊、随访,同时给血友病病人进行定期的关节超声检查,两组进行对比,将调查表所收集的患者临床信息资料及超声检查结果运用SPSS22.0统计软件进行数据统计分析,得出云南省血友病患者关节病采取预防治疗的预后。[结果]1、关节的结构状态:通过观察11例小剂量预防治疗的血友病患者关节超声检查情况及9例按需治疗的血友病患者的关节病变情况来分析预防治疗与按需治疗的区别,通过关节超声(HA)评估方法来评估,其评估两组患者以下几个方面的区别:渗出:关节积液或积血、纤维隔膜、滑膜增生、滑膜增厚伴滑膜血管增生、含铁血黄素沉积。结果显示预防治疗组患者的关节损害较按需治疗组轻。2、关节年出血次数情况:预防治疗组的年关节出血次数的均数为4.29(次),按需治疗组的年关节出血的均数为15.14(次),两独立样本t检验P=0.001<0.05,说明二者存在统计学意义,血友病患者预防治疗能明显减少患者关节出血次数。3、年靶关节出血数目:通过统计11例预防治疗血友病患者及9例按需治疗血友病患者在半年研究期间靶关节出血关节数目,再乘于2得出年总出血关节数目,具体检查结果为:预防治疗组的年关节出血数目的均数为1.5(个),按需治疗组的年关节出血数目的均数为4.0(个),随机设计两独立样本t检验P=0.003<0.05,说明预防治疗可以减少把关节年出血数目。4、因子使用情况:计算每年凝血因子使用量(IU/kg年),结果显示:预防治疗组年凝血因子使用量均数为682.7(IU/kg年),按需治疗组年凝血因子使用量均数为886.5(IU/kg年),随机设计两独立样本t检验P=0.152>0.05,二者无统计学意义。但预防治疗组的年因子平均使用量较按需治疗组的年因子使用量少,说明预防治疗组年使用因子量还是有减少的趋势。5、患者的生活质量:通过PeDsQL调查表和病假时间(d/半年)来评价:5.1、使用PeDsQL调查表,采集了 11例(年龄小于14岁儿童)血友病患者的生活情况,其中5例使用预防治疗,6例使用按需治疗的方案,结果使用四格表确切概率法检验,统计结果显示:P=0.242>0.01,无统计学意义,虽无统计学意义,但预防治疗组的有效率(60%)较按需治疗组有效率(15%)有增加趋势,说明预防治疗组有改善生活质量的趋势。5.2、年病假时间(d/年)。统计了 31例患者(儿童、成人均有),其中小剂量预防治疗组有16例,按需治疗组有15例,统计出其半年的病假日,再乘于2得出一年的病假日,结果显示:小剂量预防治疗组的病假日均数是12.1(天),按需治疗组的病假日均数是39.6天,随机设计的两独立样本t检验,P=0.015,其P值小于0.05,统计学有意义,小剂量预防治疗可以减少血友病的病假时间。6、血浆Ⅷ/Ⅸ因子抗体(抑制物)产生率:统计分析了 16例预防治疗组与15例按需治疗组治疗中半年时间复查的抑制物产生情况,分析预防治疗的安全性,统计结果显示:两组均未出现抑制物阳性患者病例。[结论]本实验通过对照研究得出以下结论:血友病患者中使用预防治疗可以减少血友病患者关节结构和功能的损伤、减少关节年出血次数、减少年靶关节出血数目、减少病假日;预防治疗及按需治疗相比,预防治疗组有可以减少年凝血因子使用量的趋势;预防治疗组的生活质量有改善的趋势;两组中均未见血浆Ⅷ/Ⅸ因子抗体(抑制物)产生。