目的:本研究旨在系统评价程序性细胞死亡受体1（programmed cell death receptor 1,PD-1）及其配体程序性细胞死亡配体-1（programmed cell death ligand-1,PD-L1）抑制剂治疗晚期非小细胞肺癌（non-small cell lung cancer,NSCLC）的疗效和安全性。方法:用PubMed、EMBASE和Cochrane library检索从2015年到2020年间评估PD-1/PD-L1抑制剂对比铂类为基础的化疗治疗晚期NSCLC疗效的随机对照试验,并回顾美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology,ASCO）和欧洲医学肿瘤学会（European society for Medical Oncology,ESMO）上发表的研究。采用STATA和Revman软件计算无进展生存期（progression-free survival,PFS）和总生存期（overall survival,OS）的合并风险比（hazard ratios,HR）和不良事件（adverse events,AE）的优势比（odds ratios,OR）。结果:PD-1/PD-L1抑制剂单药或联合化疗可显著改善OS（HR=0.82,95%CI:0.740.91,P=0.01或HR=0.74,95%CI:0.670.82,P=0.001）。PD-1/PD-L1抑制剂单药治疗PFS无明显获益（HR=0.99,95%CI:0.891.10,P=0.892）,但联合治疗可延长PFS（HR=0.61,95%CI:0.560.67,P<0.001）。亚组分析显示,在PD-L1≥50%的NSCLC患者中,使用PD-1/PD-L1抑制剂单药治疗可显著改善PFS和OS。在接受免疫联合治疗方案的患者中,PFS在PD-L1表达（p<0.001）、免疫药物类型（p=0.029）、性别（p=0.014）和肝转移（p=0.035）亚组组内差异有显著性,而OS在免疫药物类型（p<0.001）、性别（P=0.001）和吸烟状况（P=0.041）亚组组内差异有显著性。安全性分析显示,联合治疗增加了化疗引起的不良事件,而单用PD-1/PD-L1抑制剂的任何级别的治疗相关不良事件（treatment-related AEs,TRAEs）发生率较低。PD-1抑制剂的3-5级TRAEs和甲状腺功能减退的发生率高于PD-L1抑制剂。结论:在晚期NSCLC患者的一线治疗中,免疫单药疗法或免疫联合化疗相比单纯化疗有着更好的生存获益。化疗与PD-1/PD-L1抑制剂联合使用会导致不良事件增加,PD-1抑制剂比PD-L1抑制剂有着更高的生存获益且不良反应发生率更低。值得注意的是,在免疫联合化疗方案中,女性、不吸烟的患者的总生存更长,而女性、没有肝转移的患者PFS获益更多。