NOPHO-AML-2004方案与华南AML-15方案的化疗疗效及安全性比较

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目的比较NOPHO-AML-2004和华南AML-15两种化疗方案治疗儿童急性髓系白血病(AML)的疗效及安全性。方法回顾性收集2016年1月至2020年1月,在南方医科大学珠江医院小儿血液科首次确诊并接受治疗的AML患儿病例38例,其中使用NOPHO-AML-2004方案者11例(NOPHO组),使用华南AML-15方案27例(华南组),比较两组患者的疗效、安全性及住院经费。结果1、疗效比较:诱导治疗疗效:NOPHO组共1 1例,其中5例(5/11,45.45%)1个疗程达到完全缓解(CR-1),10例(10/11,90.91%)2个疗程达到CR(总CR),9例(9/11,81.81%)达到MRD转阴。华南组共27例,1个疗程达到CR者共21例(21/27,77.78%),2 个疗程达到 CR(总 CR)共 26 例(26/27,96.30%),19 例达到MRD阴性(19/27,70.37%)。经统计学分析,两组的CR-1,总CR,MRD阴性情况组间差异无统计学意义(P<0.05)。生存结局:截止至末次随访日期(NOPHO组:2019年11月15日,华南组:2021年01月15日),NOPHO组和华南组相比,移植率、复发率和总生存率无明显统计学差异(p>0.05)。2、安全性比较:化疗后骨髓抑制程度:华南组第一个疗程后,三系最低值显著低于NOPHO组(p<0.01):血红蛋白[50(41,58)g/L vs66(61,71)g/L],白细胞[0.04(0.03,0.06)*109/L vs 0.5(0.33,0.6)*109/L],血小板[8(6,8)*109/L vs 12(8,14)*109/L]。在两个疗程诱导化疗后,华南组的骨髓抑制时间明显长于NOPHO组(p<0.05):血红蛋白恢复至80g/L的时间为29.78±14.92 d vs 17.67±7.23 d、血小板恢复至50*109/L的时间为21(18,23)d vs 16(10,21)d。两组化疗后中性粒细胞恢复至0.5*109/L的时间和输血次数的比较,无明显统计学差异(p>0.05)。感染发生情况:华南组与NOPHO组相比,诱导化疗第1疗程后的感染发生率(100%vs 72.73%)、诱导化疗第2疗程后的感染发生率(96.30%vs 54.55%)均明显更高(p<0.05)。入组患儿感染类型中,除不明原因的单纯发热,血流感染(16.67%)和肺炎(16.67%)的发生率较高。非感染并发症:两组在出血、胃肠道反应、药物热、化疗相关输液反应、PICC血栓、药物性肝损害、心脏毒性并发症发生率比较上,未见统计学差异(p>0.05)。转入PICU情况:两组转入PICU的发生率和治疗相关死亡率,未见统计学差异(p>0.05)。3、诱导化疗期间住院经费比较:NOPHO 组为 83250.10(66729.00,134233.62)元,显著低于华南组129215.00(104776.45,154414.73)元(P<0.01)。结论对于儿童AML,NOPHO-AML-2004方案和华南AML-15方案均为治疗儿童AML的有效化疗方案,临床毒副作用皆在可耐受范围内。两方案组的疗效未见明显差异,但在安全性方面,华南AML-15方案化疗后骨髓抑制程度更强,感染机率更大,且所需住院经费也更多。限于本研究为回顾性研究,样本量较小,需要扩大样本数据以获得更有说服力的结论。
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