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目的:评价造血干细胞移植(HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)患者的疗效，探讨MDS患者接受HSCT治疗的适应症和时机。
方法:
1993年11月-2007年3月对18例MDS及MDS转急性髓系白血病(AML)患者行HSCT治疗，男10例，女8例，中位年龄39(8-44)岁，包括MDS—RA 2例，MDS-RAEB 2例，MDS-RAEB-t 5例，CMML 1例，MDS-AML 8例；IPSS分组，中危-I组2例，高危组16例。其中16例接受同胞供者异基因外周血干细胞移植(allo---PBSCT)，供者外周血干细胞采集前给予G-CSF动员，患者输注中位外周血单个核细胞数(MNC)6.33(4.41～9.22)X 10<8>/kg，CD34+细胞数6.52(1.24～9.89)X 10<6>/kg：1例为同基因骨髓移植(Syn-BMT)，输注骨髓MNC 3.0×10。/kg；1例为无关脐带血移植(CBT)植入失败后自体骨髓移植(Auto-BMT)，该患者输注脐带血有核细胞7.1 X 10<8>/kg，+25天时移植失败输注自体骨髓MNCl.4×10<8>/kg。预处理主要采用Bu-Cy为主的方案，移植物抗宿主病(GVHD)的预防给予环孢菌素A或他克莫司加短疗程MTX。
结果:
移植后除1例脐带血移植外，所有患者均重建造血，中性粒细胞数>0.5X 10。/L中位时间为移植后15.5(11～28)天，血小板≥20×10<9>/L中位时间为移植后17(10-50)天。3年总生存率(OS)44.4±12.9％，3年无病生存率41.6±14％。复发2例，均为早期复发，3年复发率(RR)11.8±7.8％。共死亡9例，1例死于复发，8例为移植相关死亡，移植相关死亡率(TRM)55.4±14.2％。移植后继发肿瘤2例，1例死亡，1例治愈。截止随访日期，存活9例，中位生存时间15.5(2.0-99.0)个月。OS率在RA组为100％，RAEB组为33.3％，RAEB—t/AML及CMML组为46.2％，组间比较差异无统计学意义(P=O.27)；以IPSS分组显示OS率：中危-1组100％，高危组43.8％，组间比较差异无统计学(P=0.32)。单因素分析发现，无急性GVHD组、Ⅰ—Ⅱ度GVHD组和Ⅲ—Ⅳ度GVHD组OS率分别为50.0％、87.5％、25.O％，组间比较有统计学差异(P=0.04)；以不同年代分组，1993.11-2002.6期间移植组(n=9)及2002.10-2006.11期间移植组(n=9)OS分别为22.2±13.3％、75±15.3％，组间比较有统计学差异，P=O.02；而患者移植前疾病分期、是否治疗、移植前是否完全缓解(CR)和慢性GVHD均不是影响OS的高危因素(P>O.05)。
结论:HSCT是治疗MDS的有效方法，如有HLA匹配的同胞供者，HSCT可作为MDS患者的一线治疗。