目的:评价来那度胺联合地塞米松与安慰剂联合地塞米松治疗复发难治性骨髓瘤的疗效性和安全性。方法:计算机检索Cocharane图书馆(CENTRAL 2008年第三期)、MEDLINE(Pubmed,1966年～2008年10月)、EMBASE(1984年～2005年)、中国生物医学文献光盘数据库(1978年～2006年)、中文期刊全文数据库(1979年～2008年10月),并检索临床试验注册网站,寻找正在进行尚未完成或已完成未发表的临床试验。手工检索纳入文献的参考文献,同时手工检索相关文献包括杂志增刊及会议摘要文献。对纳入文献进行质量评价。数据分析采用RevMan 5.0,对于异质性小的研究合并效应量。结果:纳入2个临床试验,共704名患者。其中1个研究为高质量,1个研究的随机和隐蔽分组方法不清楚。数据分析结果:(1)疗效性结果分析:来那度胺联合地塞米松(LD)组病死率、疾病进展发生率、疾病进展导致病死率均低于安慰剂联合地塞米松(PD)组;LD组的缓解率优于PD组,上述差异均有统计学意义。(2)安全性结果分析: LD组血栓发生率、3级和4级中性粒细胞减少、血小板减少发生率高于PD组;不良反应导致减量或停药事件发生率也高于PD组,上述差异均有统计学意义。两组其他不良反应及药物导致死亡发生率相近,无统计学差异。结论:治疗复发难治性骨髓瘤,来那度胺联合地塞米松疗效优于安慰剂联合地塞米松,但LD组的药物不良事件(如血栓发生、3级和4级中性粒细胞减少、血小板减少)发生率也高于PD组。本评价纳入研究数量不多,具有一定局限性。