本论文包括三部分工作。　　第一部分为“诊断治疗”型小分子重金属荧光探针的设计、合成与应用研究。　　我们将“诊断治疗”概念与重金属“荧光化学剂量计”相结合。通过使用不同的重金属解毒剂（二巯基丁二酸、二巯基丙醇、D-青霉胺）与荧光报告基团（7-N,N-二乙基胺香豆素），通过对重金属敏感的化学键连接，得到了3种探针分子。该化学键与重金属离子反应后断裂，释放出解毒药物用以螯合重金属离子，从而实现对重金属离子的解毒作用;同时反应前后“分子内电荷转移”效应的差异，导致荧光信号的改变，从而实现对重金属离子的检测。　　将“重金属解毒剂”二巯基丁二酸(DMSA)，以二缩硫缩醛结构链接到香豆素3位，合成了Hg2+探针2-1a及其酯化物2-2a。在体外试验中，2-1a可在生理pH条件下，高效、高选择性、高灵敏性地识别Hg2+。2-1a与Hg2+反应后，荧光强度增加了23倍，检测限为2.4 nM;紫外红移42 nm，检测限为12nM。在此基础上，以MCF-7为细胞模型，通过荧光成像实验和细胞活力实验分别验证了该探针的“诊断和治疗”的效果。一方面，2-1a和2-2a可用于细胞内Hg2+的识别和荧光成像;另一方面，2-1a和2-2a表现出与解毒剂DMSA相近的拮抗Hg2+损伤的细胞保护作用。　　将“重金属解毒剂”二巯基丙醇(BAL)，以二硫缩醛结构链接到香豆素3位，合成了Au+探针3-1。3-1可在生理pH条件下，高效、高选择性、高灵敏性地识别Au+。反应后，荧光强度增加了57倍，检测限为39.5 nM。同时，通过细胞活力试验证实，3-1具有拮抗Au+损伤的细胞保护作用。　　将“重金属解毒剂”D-青霉胺，以四氢噻唑结构链接到香豆素3位，合成探针4-1。4-1可实现三个荧光信号通路（不同的荧光测试条件）对重金属离子Ag+、Cu2+和Hg2+的区分检测。通路a，4-1与Ag+反应后荧光强度降低156倍，检测限为1.85 nM;通路b，与Cu2+反应后荧光光谱蓝移39 nm，检测限为10.71 nM;通路c，与Hg2+反应后荧光强度增加30倍，检测限为0.58 nM。通过三个信号通路的比较，4-1可高选择性、高灵敏性地识别并区分Ag+、Cu2+和Hg2+。同样的，4-1可对细胞内Ag+、Cu2+和Hg2+进行识别和区分;同时，通过细胞活力试验证实了4-1对这三种重金属离子的损伤具有与青霉胺相近的细胞保护作用。　　第二部分为β-环糊精(β-CD)在“环张力促进的点击化学”中的应用。　　点击化学是目前研究最为活跃的领域之一。其中非铜催化的点击化学，特别是由环张力促进的叠氮-炔烃环加成反应（SPAAC），广泛应用于药物发现与开发、生物标记等化学生物学领域。然而，高活性的环辛炔往往不稳定，水溶性差，非生物惰性。β-CD是广泛使用的药物载体，可提高药物的水溶性和稳定性等。我们利用β-CD包合环辛炔，提高它的水溶性、稳定性、生物惰性等性质，同时不干扰环辛炔的SPAAC反应。　　第三部分为环糊精给药体系中功能化药物加载策略的研究。　　β-CD是水难溶性药物的常用载体。然而受其空腔孔径的制约，对于某些体积较大的药物分子，它的载药率较低。利用金刚烷与β-CD的高亲和性，将药物与金刚烷链接后，再经β-CD包合，是提高其载药率的常用策略。然而，这种策略缺乏“可视化”药物释放的评价方法。我们以喜树碱为模型药物，以二硫键为药物可控释放位点，以7-羟基香豆素为荧光报告基团。我们在药物和金刚烷的连接臂中引入二硫键和（或不和）荧光团，分别得到针对“β-CD给药体系”的药物加载控释分子6-1（含荧光团）和6-2（不含荧光团）。通过二硫键在还原环境中的断裂，6-2可以实现药物的释放;6-1可同时实现药物释放和荧光信号的产生。6-1和6-2的结合使用，可用于β-CD纳米给药体系中药物加载和药物释放的实时评价。