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阿糖胞苷属于抗代谢类的抗肿瘤药物,其在细胞内由磷酸激酶活化,形成三磷酸阿糖胞苷(Ara-CTP)抑制DNA多聚酶,从而影响DNA合成;也可掺入DNA干扰其复制,使细胞死亡。阿糖胞苷可用于各类白血病治疗,参与诱导治疗及各阶段后续治疗,对成人的急性淋巴细胞白血病特别有效,为治疗急性淋巴性白血病的首选药物。然而,阿糖胞苷如大部分的核苷类似物(如吉西他滨、5-氟尿嘧啶)一般,在药物应用方面存在一定的局限性,主要体现在:分子结构中具有五元糖环,分子极性大,膜通透性较差;在体内易被肠道黏膜和肝脏部位的胞嘧啶脱氨