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基因治疗有三个重要环节,即目的基因、转基因载体和靶细胞。基因导入系统是基因治疗的核心技术。目前,应用于基因治疗的载体主要有病毒载体系统和非病毒载体系统。病毒载体转染效率高,是体内基因治疗的主要工具,但安全性存在隐患及有免疫原性,体内不能反复应用。而非病毒载体具有安全性高、免疫原性低、易于对DNA进行操作等优点,故人们愈来愈重视人工合成的非病毒载体的研究,而解决转染效率问题是非病毒中载体中最为关注的问题,理想的载体系统是能将治疗基因输送到并进入特定的靶细胞,从而能在该细胞中得到有效表达,这对于恶性肿瘤基因治疗尤为重要。以受体靶向的非病毒载体系统是最常用和有效的策略。利用细胞表面表达特异性的受体或蛋白,将特定的配体分子或片段与载体连接形成分子偶联体,使DNA能靶向性地转到表达受体的细胞。同时,针对非病毒载体的缺陷及DNA转移过程中的内吞小泡释放问题、转运入核问题,根据具体情况选择合适的载体,并对其作进一步的优化、改善以获得满意的治疗或应用效果。目前常用的非病毒载体包括裸DNA脂质体载体及阳离子多聚物型载体等。纳米粒材料的选择是成功进行纳米基因转运和治疗的关键。所选择的材料必须是生物可降解型或者易于从体内排泄,而不产生有害的降解产物,且无免疫原性,不引起机体的免疫排斥反应。高分子生物降解材料制备的纳米颗粒具有稳定、无毒、无抗原性、生物相容性好、对所转运基因的表达有缓释作用及对基因有保护作用等优点,是良好的纳米基因转运载体材料。聚乙烯亚胺（polyethylenimine,PEI）是最常用的阳离子多聚物非病毒载体,PEI可把质粒DNA缩合（condense）成数百纳米大小的颗粒,通过静电作用吸附到细胞表面上,被动内吞。PEI在吞噬泡内不能降解,同时保护DNA免受溶酶体降解;另外,PEI有渗透性肿胀效应,导致吞噬泡破裂,使DNA进入胞浆,并促进DNA进入细胞核。在本研究中,我们选择聚乙烯亚胺（polyethylenimine,PEI）通过自由基聚合法来制备PEI纳米粒（nanoparticles）作为基因转运载体。PEI纳米粒由于表面带正电荷而获得结合带负电DNA的能力及某些胶体特性。同时,实验也证实,PEI纳米颗粒/DNA复合物能保护所携带的DNA免受核酸酶的降解。当PEI纳米颗粒浓度在＜10mg/ml时PEI纳米颗粒对正常的肝细胞（L-02）以及HepG2细胞无细胞毒性,当PEI纳米颗粒浓度＞25 mg/ml时细胞毒性显著增加。在体外基因转运中,该纳米颗粒可有效转运EGFP（绿色荧光蛋白）报导基因表达质粒进入NIH3T3细胞,通过流式细胞仪的检测,PEI纳米粒转运效率达33%,强于相同条件下SuperFectTM的转染效率。综上,PEI纳米载体是一种具备良好的生物安全性,高转染及靶向能力的基因载体系统。