研究背景:复发难治性急性髓系白血病(relapse or refractory acute myeloid leukemia,rrAML)对诱导化疗不敏感,完全缓解率(complete remission,CR)低,且缓解后易复发,预后极差,是临床工作中面临的难题和挑战。研究目的:探讨改良CLAG方案序贯单倍体造血干细胞移植(haploidentical hematopoietic stem cell transplantation,haplo-HSCT)治疗rrAML的有效性和安全性。方法:分析20例rrAML患者基本临床特征,比较20例改良CLAG方案与既往40例常规CLAG方案治疗rrAML的CR率、化疗后中性粒细胞计数<0.5×10^9/L、血小板计数<20×10^9/L的中位时间、治疗相关死亡率、2年无复发生存时间和总生存时间的差异。探讨rrAML患者缓解后序贯haplo-HSCT的价值。结果:1)基本特征:20例rrAML患者的男女比为1:1,中位发病年龄为44.5(22~64)岁。FAB分型以M5b和M2a最多见,分别占总数的45%(9例),40%(8例)。2)化疗疗效:与常规CLAG方案相比,改良CLAG方案治疗rrAML的CR率未降低(67.5%vs.65%,P>0.05),但化疗后的中性粒细胞计数<0.5×10^9/L和血小板计数<20×10^9/L的中位时间均明显缩短(18天vs.11天,P<0.01;17天vs.10天,P<0.01),治疗相关死亡率显著降低(17.5%vs.5%,P<0.01),2年无复发生存率和总生存率提高(39.4%vs.69.2%,P=0.023;41.9%vs.69.9%,P=0.047)。3)序贯Haplo-HSCT的优势:获得CR的13例患者中,5例序贯haplo-HSCT的患者无一例复发,8例继续改良CLAG方案巩固化疗的患者有5例复发,复发率62.5%。缓解后序贯haplo-HSCT的rrAML患者的中位无复发生存时间(795天vs.405天,P=0.012)和中位总生存时间(869天vs.483天,P=0.005)均高于仅化疗巩固者。结论:改良CLAG方案序贯haplo-HSCT治疗rrAML安全、有效,为rrAML患者尤其是不耐受常规CLAG方案的患者提供了治疗新选择。