【摘 要】
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将编码核酶(简称Rz)的基因作为载体的一部分,到细胞内通过转录产生核酶,来下调靶基因的表达或修饰突变的基因是Rz用于基因治疗的一种方法.该实验利用U1snRNA能够将Rz分子定位
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将编码核酶(简称Rz)的基因作为载体的一部分,到细胞内通过转录产生核酶,来下调靶基因的表达或修饰突变的基因是Rz用于基因治疗的一种方法.该实验利用U1snRNA能够将Rz分子定位于细胞核内,可以提高Rz的转录产量,限定Rz的转录长度的特点,将U1snRNA和Rz联系到一起,在载体上构建成U1-Rz盒(cassette),通过载体转录表达U1-Rz,体外切割HCV RNA,测定U<,1>-Rz的活性,为进一步体内实验做准备.结果:用于体外转录的PGEM+U1-Rz质粒构建成功,体外证实与单一用Rz相比,U1-Rz能够有效的发挥切割活性,为进一步体内实验奠定基础.
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